TAK dla leczenia SMA w Polsce

Jest pierwszy na świecie lek, który osobom z rdzeniowym zanikiem mięśni daje szanse zatrzymać chorobę i poprawić jakość życia. Jednak w Polsce nie ma przepisów, umożliwiających chorym wczesny dostęp do leku. Dlatego pacjenci i ich rodziny piszą do rządu tysiące listów, by zmienić prawo i dać szanse leczenia.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka choroba, która powoduje postępujący zanik mięśni, w tym tych odpowiedzialnych za oddychanie i przełykanie, a co za tym idzie - prowadzi do niewydolności oddechowej. Jest również największym genetycznym mordercą dzieci, ponieważ kiedy pojawi się u niemowlaka, może on umrzeć z powodu niewydolności oddechowej w bardzo szybkim tempie do drugiego roku życia. Jeszcze do niedawna rdzeniowy zanik mięśni (SMA) uznawany był za chorobę nieuleczalną. Jednak latem 2016 roku okazało się, że powstał pierwszy na świecie lek nusinersen, który osobom z rdzeniowym zanikiem mięśni daje szanse zatrzymać chorobę i poprawić jakość życia. W Polsce nie ma przepisów, umożliwiających chorym wczesny dostęp do leku. Dlatego pacjenci i ich rodziny piszą do rządu tysiące listów, by zmienić prawo i dać szanse leczenia - takie, jakie są w innych krajach.

Nusinersen - pierwszy lek na SMA, który zatrzymuje postęp choroby

Od niedawna w wielu państwach Europy i świata nusinersen jest już w użyciu w ramach tzw. programów wczesnego dostępu (EAP), ratując życie wielu chorym dzieciom. W Polsce prawo na takie coś nie pozwala. Dopiero w 2017 r. ustawa ma zezwolić na uruchamianie programów wczesnego dostępu. Jednakże zapisy proponowane przez Ministerstwo Zdrowia nie przewidują sfinansowania choćby jednej jedynej wizyty lekarskiej niezbędnej do otrzymania leku, nie mówiąc już o kosztach pobytu w szpitalu i podania nusinersenu.

Rodzice dzieci chorych na SMA proszą o dostępność terapii na SMA w Polsce w ramach procedury wczesnego dostępu, a także o przyszłą refundacje leku.

Dodatkowo, z dniem rejestracji leku leczenie nim ma zostać przerwane i nie przewidziano możliwości automatycznej kontynuacji leczenia. W przypadku SMA, każda przerwa w leczeniu może skończyć się nieodwracalnym pogorszeniem stanu zdrowia, włącznie ze śmiercią.

Uczestnicy akcji TAK dla leczenia SMA w Polsce, walczą o to, aby Polscy pacjenci mogli się leczyć preparatem nusinersen oraz o to, żeby zaraz po dopuszczeniu został wpisany na listę leków refundowanych. Potrzebne są także ośrodki, gdzie można by było podawać lek, ponieważ robi się to poprzez zastrzyk do kręgosłupa, a tak trudną procedurę medyczną musi wykonać specjalista.

Polska społeczność SMA zwraca się więc do Pani Premier o uwzględnienie powyższych postulatów i podpisanie się pod hasłem: TAK dla leczenia SMA w Polsce. Do akcji dołączyć można na Facebooku. Rodziców wspiera także Fundacja SMA