56% poczuło poprawę. Lek na Alzheimera może pomóc dzieciom w spektrum autyzmu

• Badanie z Massachusetts General Hospital ujawnia, że lek na Alzheimera znacząco poprawia funkcjonowanie społeczne dzieci w spektrum autyzmu
• Analiza wcześniejszych badań wyjaśnia, dlaczego ten sam lek w innych próbach okazywał się nieskuteczny
• Kluczem do skuteczności terapii okazał się podwyższony poziom jednego neuroprzekaźnika w mózgu
• Eksperci wskazują, że pomiar poziomu wskazanego neuroprzekaźnika może w przyszłości pomóc w przewidywaniu, którym pacjentom pomoże leczenie

Lek na Alzheimera pomaga dzieciom w spektrum autyzmu. Kluczem jest wskaźnik w mózgu

Poszukiwanie skutecznych form wsparcia dla dzieci w spektrum autyzmu to codzienność dla wielu rodzin. Dlatego każda nowa szansa na wsparcie budzi ogromne nadzieje. Ostatnie doniesienia z Massachusetts General Hospital, opublikowane na łamach czasopisma „JAMA Network Open”, rzucają nowe światło na memantynę, lek znany dotąd głównie z leczenia choroby Alzheimera.

W badaniu klinicznym aż 56% dzieci przyjmujących ten preparat wykazało zauważalną poprawę w funkcjonowaniu społecznym. Dla porównania, w grupie, która otrzymywała placebo (czyli substancję bez właściwości leczniczych, stosowaną dla porównania efektów), poprawę odnotowano u 21% uczestników.

Badanie objęło niewielką grupę 42 dzieci w wieku od 8 do 18 lat, u których zdiagnozowano spektrum autyzmu, ale bez towarzyszącej niepełnosprawności intelektualnej. Kluczem do zrozumienia tych obiecujących wyników okazał się glutaminian, czyli jeden z najważniejszych neuroprzekaźników w mózgu (substancji chemicznej, która pobudza komórki nerwowe do działania). Okazało się, że aż 80% dzieci z podwyższonym poziomem glutaminianu w korze przedniej części zakrętu obręczy (obszarze mózgu kluczowym dla przetwarzania emocji i interakcji społecznych) bardzo dobrze zareagowało na leczenie.

Jak podkreślił dr Gagan Joshi, główny autor badania, odkrycie to sugeruje, że w przyszłości pomiar poziomu glutaminianu może stać się cennym biomarkerem, który pomoże lekarzom przewidzieć, którym małym pacjentom memantyna może przynieść największe korzyści.

Dlaczego ten sam lek w innych badaniach okazywał się nieskuteczny?

Memantyna działa w dość subtelny sposób. Blokuje ona receptory NMDA, które można porównać do specyficznych „bramek” na powierzchni komórek nerwowych. Gdy te bramki są nieustannie i zbyt mocno aktywowane przez glutaminian, może to prowadzić do ich uszkodzenia. Lek ten pomaga więc przywrócić równowagę i chronić neurony (komórki mózgowe).

Najnowsze odkrycia są ekscytujące, jednak warto pamiętać, że to nie pierwsza próba wykorzystania memantyny w terapii autyzmu, a wcześniejsze badania dawały mieszane rezultaty. Jak przypomina portal ScienceAlert, jedna z wcześniejszych analiz nie wykazała znaczących korzyści. Naukowcy uważają, że mogło to wynikać z zastosowania niższych dawek leku lub włączenia do badań szerszej grupy pacjentów, również tych z trudnościami intelektualnymi.

Złożoność tego zagadnienia potwierdza także szeroki przegląd dotychczasowych badań, opublikowany w czasopiśmie „Frontiers in Pharmacology”. Ta metaanaliza nie wykazała, by leki z tej grupy były skuteczniejsze od placebo w łagodzeniu głównych objawów autyzmu. Z kolei inne badanie, którego wyniki ukazały się w piśmie „Autism”, przyniosło niejednoznaczne wnioski. Choć w jego początkowej, otwartej fazie ponad połowa uczestników zareagowała pozytywnie, to w późniejszym, bardziej kontrolowanym etapie z losowym doborem do grup, nie udało się potwierdzić przewagi memantyny nad placebo. Te rozbieżności pokazują, jak ważne jest precyzyjne dopasowanie terapii do konkretnego pacjenta.

Lek nie jest jeszcze refundowany w Polsce. Na co czekają eksperci?

W Polsce temat spektrum autyzmu staje się coraz bardziej widoczny. Jak podaje „Polish Annals of Medicine”, liczba diagnoz dynamicznie rośnie, co jest efektem zarówno lepszej dostępności specjalistów, jak i większej świadomości społecznej. Mimo to, badanie opublikowane w „Annals of Agricultural and Environmental Medicine” pokazało, że nasza wiedza na ten temat jest wciąż umiarkowana. To właśnie dlatego tak ważne jest rzetelne informowanie o nowych odkryciach.

Na ten moment memantyna nie jest w Polsce refundowana w leczeniu autyzmu, a jedynie w terapii choroby Alzheimera. Polski przegląd literatury, który ukazał się w „Psychiatrii i Psychologii Klinicznej”, również zwraca uwagę, że choć lek wydaje się bezpieczny, to dowody na jego skuteczność w autyzmie pochodzą z niewielkich badań. Sami autorzy amerykańskiego odkrycia podkreślają, że konieczne są dalsze, znacznie większe analizy.

Należy pamiętać, że jedyne leki oficjalnie zatwierdzone przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) w kontekście autyzmu służą łagodzeniu drażliwości, a nie jego podstawowych objawów, jak trudności w komunikacji czy interakcjach. Dlatego, chociaż droga do uznania memantyny za standardową terapię jest jeszcze daleka, każde badanie przybliżające nas do zrozumienia biologicznych podstaw autyzmu jest bezcennym krokiem naprzód i daje nadzieję na bardziej spersonalizowane formy wsparcia w przyszłości.

Źródła:

• Massachusetts General Hospital: https://www.massgeneral.org/psychiatry/treatments-and-services/clinical-and-research-program-for-autism-spectrum-disorder
• JAMA Network: https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2839518; https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2839522
• ScienceAlert: https://www.sciencealert.com/alzheimers-drug-shows-surprising-benefits-for-some-kids-with-autism
• Frontiers: https://www.frontiersin.org/journals/pharmacology/articles/10.3389/fphar.2024.1395867/full
• aaem.pl: https://www.aaem.pl/Knowledge-and-attitudes-toward-Autism-Spectrum-Disorder-in-Poland-results-of-a-national,200209,0,2.html
• paom.pl: http://www.paom.pl/Changes-in-the-population-of-people-with-autism-spectrum-disorder-in-Poland-between,204200,0,2.html
• Psychiatria.com.pl: https://www.psychiatria.com.pl/assets/pdf/artykuly/175-181-pipk-2-2025-sucholbiak-ang-pdf.pdf; https://www.psychiatria.com.pl/index.php/online-first/could-memantine-be-a-treatment-option-for-adhd-and-asd
• U.S. Food and Drug Administration (FDA): https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-action-make-treatment-available-autism-symptoms