Wielka polska mobilizacja. Jest 16 mln dla Ignasia z DMD. Co teraz czeka chłopca?
Pamiętacie Ignasia Lissa, o którym Krzysztof Stanowski mówił podczas debaty prezydenckiej, o którym pisaliśmy wcześniej w "Poradniku Zdrowie"? W domu chłopca zapanowała wielka radość, bo dzięki 220 tysiącom rodaków stał się cud i chłopiec może być nowocześnie leczony. Jest co świętować!
To nie pierwszy raz, gdy Polacy okazali wielkie serce i pomogli ratować kogoś za niewyobrażalną sumę. Nie tak dawno pisaliśmy przecież o szczęśliwym finale zbiórki dla Iwony Balsam, którą ocaliła przede wszystkim determinacja i wsparcie nastoletniego syna.
Nie ma wątpliwości, że do sukcesu zbiórki dla Ignasia przyczynił się głównie Krzysztof Stanowski i mobilizacja poprzez "Kanał Zero". Chociaż sporo osób uważało, ze przedłużający się happening "Stanowski na prezydenta" wcale nie był zabawny, niewątpliwie wyniknęło z niego coś dobrego.
16 milionów złotych na terapię genową dla czterolatka
Dokładnie 365 dni – tyle czasu potrzebowała społeczność portalu Siepomaga.pl, by dokonać niemożliwego. Zakończono zbiórkę na terapię genową dla 4-letniego Ignasia Lissa z Jacewa, chłopca zmagającego się z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD).
DMD to choroba, która bez leczenia prowadzi do stopniowego zaniku mięśni, a w konsekwencji do poważnych problemów z oddychaniem i pracą serca.
Nie zliczymy, ile razy traciliśmy nadzieję. Sami nigdy nie bylibyśmy w stanie zebrać takich środków. Dlatego z całego serca dziękujemy każdej osobie, która otworzyła swoje serce dla Ignasia. Ten cud – bo nie da się tego nazwać inaczej – wydarzył się dzięki wam
– mówią wzruszeni rodzice chłopca.
DMD – cichy zabójca mięśni
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to rzadka, genetyczna choroba, która niepostrzeżenie odbiera siłę mięśniom. Dzieci nią dotknięte zazwyczaj przed ukończeniem 12 roku życia trafiają na wózek inwalidzki. Niestety, tylko nieliczne dożywają dorosłości.
Przyczyną DMD jest mutacja w genie odpowiedzialnym za produkcję dystrofiny – białka, które chroni komórki mięśniowe przed uszkodzeniami. Bez niego mięśnie stają się słabe i podatne na zwyrodnienie.
Taki los natura przewidziała także dla Ignasia Lissa. Teraz jednak jest realna szansa na jego odmianę.
Sztuczne oddychanie i masaż serca u dzieci
DMD i terapia genowa. Koszty są ogromne
Terapia genowa to przełom w leczeniu DMD. Może zatrzymać postęp choroby i dać szansę na w miarę normalne życie. Niestety, jest to leczenie bardzo kosztowne i dostępne jedynie w kilku ośrodkach na świecie, m.in. w USA. Koszt terapii to około 16 milionów złotych, co czyni ją jednym z najdroższych leków na świecie.
Zbiórka na leczenie Ignasia prowadzona przez Fundację Siepomaga zakończyła się sukcesem w rekordowym tempie – trwała od 5 lipca 2024 roku do 4 lipca 2025 roku. Przez 10 miesięcy zebrano 5 milionów i do szczęścia brakowało naprawdę wiele.
12 maja 2025 roku o Ignasiu usłyszała jednak cała Polska. Krzysztof Stanowski, podczas debaty prezydenckiej, założył bluzę z wizerunkiem chłopca i adresem zbiórki. Po tym wydarzeniu brakujące 11 milionów udało się zebrać w zaledwie dwa miesiące!
Ignaś jest czwartym dzieckiem z Polski, któremu udało się zebrać środki na terapię genową w USA dzięki Fundacji Siepomaga. Teraz przed nim ostatni, ale najważniejszy krok – podanie leku i nadzieja na zatrzymanie choroby, zanim ta zniszczy jego mięśnie na zawsze.
Terapia genowa w DMD - na jakie efekty można realnie liczyć
Terapia genowa w dystrofii mięśniowej Duchenne’a to innowacyjna metoda leczenia, która ma na celu dostarczenie do komórek mięśniowych brakującego lub uszkodzonego genu odpowiedzialnego za produkcję dystrofiny.
Nie rozwiązuje trwale problemu, ale pacjenci z DMD leczeni terapią genową wykazują trwałe utrzymanie funkcji motorycznych po 4 latach w porównaniu z nieleczonymi pacjentami, u których wykazano znaczne pogorszenie w tym samym okresie.
W badaniu zaobserwowano znaczną poprawę funkcjonowania pacjentów. Średnia poprawa wyniku w skali North Star Ambulatory Assessment (NSAA) w porównaniu z wartością wyjściową wyniosła 7,0 punktów. NSAA to 17-punktowa skala oceny stosowana do pomiaru funkcjonalnych zdolności motorycznych u chodzących dzieci z DMD.
Prof. Craig McDonald z Uniwersytetu Kalifornijskim podkreśla, że obiecujące wyniki zastosowania terapii obserwowane są nie tylko u dzieci w wieku od 4 do 5 lat, ale także w starszych grupach wiekowych.
Naprawdę uderzający i, moim zdaniem, najbardziej imponujący jest fakt, że kiedy obserwujesz tych pacjentów przez 3 lub 4 lata, widzisz, że następuje wzrost funkcji, po którym uzyskujemy długoterminową stabilność, podczas gdy kohorta kontroli zewnętrznej, jak można się spodziewać, wykazuje znaczny spadek swoich całkiem niezłych wyników wyjściowych
– stwierdził prof. McDonald.
Ignacy Liss jest czwartym dzieckiem w Polsce, któremu dzięki ogromnemu wsparciu ludzi dobrej woli udało się zebrać środki na terapię genową w USA. Teraz czeka go wyjazd i podanie leku, który ma szansę zatrzymać postęp choroby.
Na Siepomaga.pl wciąż trwa zbiórka dla 28 innych chłopców z DMD, którzy również czekają na szansę na lepsze życie.
Podcasty
Playlisty tematyczne
