Zatwierdzono lek opóźniający rozwój cukrzycy. Może zapewnić lata bez ciężaru choroby

2022-11-18 13:49

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek, który ma opóźniać rozwój cukrzycy typu 1. Lek ma formę dożylnego wlewu i jest przeznaczony dla dorosłych oraz dzieci od 8. roku życia, którzy obecnie walczą z cukrzycą typu 1. Eksperci podkreślają, że decyzja o wprowadzeniu preparatu na rynek to nowa i ważna opcja leczenia dla wielu chorych.

Zatwierdzono lek opóźniający rozwój cukrzycy. Ma zapewnić lata bez ciężaru choroby
Autor: Getty Images Zatwierdzono lek opóźniający rozwój cukrzycy. Ma zapewnić lata bez ciężaru choroby

Cukrzyca typu 1 jest chorobą, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy komórki wytwarzające insulinę. To schorzenie może pojawić się w każdym wieku, ale najczęściej diagnozuje się je u dzieci i młodych dorosłych. Pacjent z cukrzycą typu 1 musi regularnie monitorować poziom cukru we krwi, a przez to, że ma podwyższony poziom glukozy, musi stosować wstrzyknięcia insuliny bądź korzystać z pompy insulinowej. Osoba jest bardziej narażona na cukrzycę typu 1, jeśli jej najbliżsi – rodzic lub rodzeństwo – także chorują, ale większość pacjentów z cukrzycą typu 1 nie ma historii rodzinnej.

Lek opóźnia rozwój cukrzycy typu 1 u dorosłych i dzieci

"Zatwierdzenie pierwszej w swojej klasie terapii dodaje ważną nową opcję leczenia dla niektórych pacjentów z grupy ryzyka" – powiedział John Sharretts, lekarz i dyrektor Oddziału Cukrzycy, Zaburzeń Lipidowych i Otyłości w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. Zdaniem naukowców potencjał leku ma zapewnić pacjentom chorym na cukrzycę typu 1 miesiące, a nawet lata bez ciężaru związanego z chorobą.

Lek, o którym mowa to Tzield (teplizumab-mzwv). Preparat podaje się we wlewie dożylnym raz na dobę przez 14 dni, by opóźnić rozwój schorzenia u dorosłych pacjentów w trzecim stadium cukrzycy typu 1 i dzieci od 8. roku życia, u których obecnie występuje cukrzyca typu 1 w drugim stadium.

Tzield wiąże się z pewnymi komórkami układu odpornościowego. Z jednej strony może dezaktywować komórki odpornościowe, które atakują komórki produkujące insulinę. Z drugiej - zwiększać odsetek komórek, które łagodzą odpowiedź immunologiczną.

Zdrowo Odpytani, odc. 1 Cukrzyca

Bezpieczeństwo i skuteczność leku oceniły badania

Skuteczność, ale przede wszystkim bezpieczeństwo leku Tzield oceniano w randomizowanym, podwójnie ślepym, sterowanym zdarzeniami i kontrolowanym placebo badaniu. W analizach udział wzięło 76 pacjentów z cukrzycą typu 1 w stadium drugim. Pacjenci losowo otrzymywali lek lub placebo.

Wyniki badania wykazały, że w trakcie obserwacji, która trwała średnio 51 miesięcy, u 45 proc. chorych z 44 pacjentów otrzymujących lek, zdiagnozowano później cukrzycę typu 1 w stadium trzecim. Średni czas od randomizacji do rozpoznania schorzenia, wynosił 50 miesięcy w przypadku osób stosujących Tzield i 25 miesięcy w przypadku pacjentów, którzy stosowali placebo. Najczęstszymi działaniami ubocznymi wynikającymi ze stosownia leku Tzield jest zmniejszenie liczby niektórych białych krwinek, wysypka i ból głowy.

Stosowanie leku wiąże się ze środkami ostrożności, które jak podaje FDA, obejmują: monitorowanie pod kątem objawów zespołu uwalniania cytokin, ryzyko poważnych infekcji, zmniejszony poziom limfocytów, ryzyko nadwrażliwości na lek, konieczność podania wszystkich odpowiednich do wieku szczepień przed rozpoczęciem stosowania preparatu, jak również unikanie jednoczesnego stosowania szczepionek zawierających mRNA z produktem Tzield. FDA udzieliła zgody na sprzedaż leku Tzield firmie Provention Bio.