Mijają miesiące, Bianka wciąż czeka na ratunek. Dlaczego system przeoczył to dziecko?
Mukowiscydoza dla większości chorych przestała być wyrokiem śmierci. W Polsce są dostępne nowoczesne leki i prawne możliwości, by pacjenci otrzymywali je nieodpłatnie. Setki pacjentów korzystają już z tego systemu. 9-letnia Bianka nie może. Jej rodzice leczenie finansują sami. Ich dziecko będzie miało przyszłość, dopóki wystarczy im pieniędzy.
- Miesiące mijają, a 9-letnia Bianka z mukowiscydozą wciąż czeka na ratunek, bo system ją zawiódł.
- Chociaż dziecko mogłoby korzystać z bezpłatnego leczenia w Polsce, rodzice są zmuszani do samodzielnego finansowania terapii. Po lek latają do Argentyny.
- Lekarze z Dziekanowa Leśnego odmawiają wystawienia wniosku o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, powołując się na "suwerenną decyzję".
- Życie dziecka nie może zależeć od biurokratycznych absurdów i obojętności. kto wreszcie pomoże Biance?
Bianka - trzeci rok bezsilności
Do sprawy 9-letniej Bianki Zaboklickiej podchodzę emocjonalnie. Pewnie bardziej emocjonalnie niż powinna profesjonalna dziennikarka. Nie umiem jednak inaczej. Sama mam synka w podobnym wieku, też poważnie choruje. Dla niego leczenia nie ma. Trudno się z tym pogodzić, ale w końcu trzeba.
Gdyby jednak lek istniał, wyszarpałabym go z samego piekła. Mniej więcej właśnie to robią rodzice Bianki. Latają do Argentyny po tańszy odpowiednik leku dla dziecka. Preparat oryginalny jest w Polsce refundowany dla większości chorych. Dla tych, którzy mogą być nim leczeni, ale nie objęła ich refundacja (ze względu na rodzaj mutacji), jest możliwość finansowania leczenia w ramach RDTL.
Bianka nie może skorzystać z RDTL, chociaż spełnia wszystkie kryteria, bo jak dotąd żaden upoważniony lekarz nie zdecydował się wypisać odpowiedniego wniosku. Nawet w szpitalu, który nadzoruje skuteczne leczenie Bianki odpłatnym preparatem z Argentyny, nie ma takiej możliwości.
Przywykłam do większych absurdów w tym kraju, ale nie takich, gdzie w grę wchodzi życie dziecka. Nie umiem zapomnieć o Biance nawet w atmosferze ogólnej szczęśliwości, gdy niemal dwa tysiące pacjentów dostało pomoc. Nikomu nie wolno zapomnieć.
"Suwerenna decyzja" na wagę życia
Od lat towarzyszę pacjentom z mukowiscydozą. O ich dramatach pisałam w czasach, gdy nie było refundacji, kiedy refundacja już była, ale z powodu opieszałości urzędników konkretnej osobie groziło uduszenie, wielokrotnie interweniowałam w sprawie chorych, którym odmówiono niesłusznie procedury RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych).
Wszystkie interwencje zakończyły się powodzeniem. Nawet niektórzy pacjenci kwalifikowani już do przeszczepu płuc, dzięki lekom doustnym, wrócili do zdrowia, pracują, chodzą po górach, żyją, cieszą się dobrym zdrowiem. Od czasu do czasu "meldują się", więc dane są aktualne.
Wszystkie, poza sprawą Bianki.
Co stoi na przeszkodzie temu dziecku, by mogło prawidłowo się rozwijać i dożyć późnej starości? W opinii placówki, w której jest leczona: "prawo do suwerennej decyzji". Tak, na przeszkodzie nie stoi prawo, NFZ, urzędnicy, brak środków. Po stronie dziecka nie stanęli lekarze.
6 chorób, które niszczą płuca
Mama Bianki: "Robimy wszystko"
O sprawie Bianki nie tylko pisałam wielokrotnie, ale interweniowałam we wszystkich instytucjach publicznych, jakie przyszły mi do głowy. Tak naprawdę to została już tylko zagranica.
Korespondowałam ze szpitalem, który odmówił dziecku pomocy, z innymi placówkami, które pomogły pacjentom w analogicznej sytuacji, wnioskując dla nich skutecznie o RDTL.
Ostatnia interwencja była kilka miesięcy temu do ministry Izabeli Leszczyny. Wydawało mi się, że skoro nowa władza zdecydowała się na refundację dla większości pacjentów i zniosła ograniczenia w RDTL, które wprowadził minister Adam Niedzielski, jest dobry klimat, żeby pomóc jednemu dziecku. Wszystko na nic.
Szpitale powoływały się na opinię Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, która nie stanowi w Polsce prawa, co najwyżej pełni funkcję doradczą dla środowiska. Przewodniczy mu lekarka, która jako pierwsza odmówiła Biance leczenia. reszta już tej decyzji nie podważała.
Jest jeszcze nadzieja, że nad dziewczynką ulituje się jedna placówka. Pierwsza konsultacja będzie jednak dopiero w przyszłym roku (kolejka). Bianka na lekach z Argentyny czuje się znakomicie. Doczeka, jeśli rodzicom wystarczy pieniędzy. To koszt kilkuset tysięcy złotych rocznie.
O co chodzi z tym RDTL?
RDTL, wbrew mylącej nazwie, nie jest procedurą dostępną wyłącznie dla osób, których życie jest bezpośrednio zagrożone. Jej celem jest ratowanie zdrowia i życia pacjentów, dla których nie ma leczenia dostępnego w Polsce na daną chorobę lub w określonym wskazaniu (jak u Bianki, refundacja nie objęła jej ultrarzadkiej mutacji 3849+10kbC>T/4218insT).
To świadczenie gwarantowane.
Potencjalna skuteczność i bezpieczeństwo musi być jednak uznane przez cenione, wiarygodne międzynarodowe instytucje medyczne (w przypadku mukowiscydozy EMA, FDA).
Jak wygląda sama procedura? Lekarz prowadzący za zgodą szpitala analizuje, czy pacjent spełnia kryteria RDTL. Wg prawników, ekspertów w zakresie zdrowia i z naszego doświadczenia wynika, że spełniają je wszyscy chorzy z mukowiscydozą, dla których wynaleziono już lek (ok. 10 proc. chorych nie ma jeszcze tego szczęścia).
Wniosek następnie jest kierowany do krajowego lub wojewódzkiego konsultanta. Po jego zaopiniowaniu (nie znamy przypadku odrzucenia go przez konsultanta), trafia do NFZ. Fundusz sprawdza jego poprawność wyłącznie pod względem formalnym, nie ma uprawnień do oceny merytorycznej/medycznej wniosku. Nie znamy przypadku odrzucenia wniosku, jeśli błędy techniczne zostały usunięte.
Problem jednak w tym, że w sprawie Bianki taki wniosek nigdy nie wyszedł ze szpitala.
Prawnik puka do rzecznika
Kilka dni temu adw. Marcin Pieklak, reprezentujący Biankę, po raz kolejny zwrócił się do Rzecznika Praw Pacjenta, Bartłomieja Chmielowca o interwencję.
Rodzice w ubiegłym roku zdecydowali się skorzystać z pomocy prawnej, gubiąc się gąszczu przepisów, niuansów, kruczków i kuriozalnych wyjaśnień dot. sprawy Bianki.
Postępowanie u RPP (nr sprawy RzPP-DPW-WPII.431.4360.2024) toczy się od października ubiegłego roku. Jak na razie jest nieskuteczne.
W tej sprawie rosną od lat stosy papierków, z których niewiele wynika. Sama mam już imponującą kolekcję. Ze wszystkich wynika mniej więcej to samo. Ministerstwo Zdrowia i NFZ nie negują prawa Bianki do refundacji, lekarze widzą to inaczej, powołując się najczęściej na dokument Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, który formalnie nie ma mocy prawnej, a w praktyce wpływa na rozstrzygnięcia różnych spraw pacjentów.
Przykładowo Naczelna Izba Lekarska, umarzając sprawę narażenia zdrowia i życia Poli Materny (dane udostępnione za zgodą rodziców), powołała się właśnie na ten przerażający dokument z 2023 roku.
W co gra Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy?
Zgodnie z polskim prawem, do RDTL ma prawo każdy pacjent (świadczenie gwarantowane), którego możliwości leczenia zostały wyczerpane (w mukowiscydozie poza nowymi lekami przyczynowymi nie ma innego leczenia nieobjawowego, skutecznego), którego lek jest dopuszczony do obrotu, a zdrowie (niekoniecznie "życie" - dopisek "ratunkowy" jest nie do końca adekwatny) chorego jest zagrożone.
Tak sprawę widzą "bezduszni" co do zasady urzędnicy. Dla nich nie ma wątpliwości, że RDTL jest właśnie dla pacjentów takich jak Bianka.
Tymczasem zupełnie inaczej widzi to reprezentujące lekarzy PTM i rekomenduje RDTL wyłącznie dla pacjentów respiratorowych lub zakwalifikowanych do przeszczepu płuc.
Czyli: odmawiają podania leku w ramach RDTL aż do momentu, gdy życie pacjenta będzie bezpośrednio zagrożone. Jeśli nawet uda się je ocalić, będzie obciążeniem budżetowym do końca życia z powodu nieodwracalnych powikłań. Bardziej jednak prawdopodobne, że na podanie leków doustnych będzie wtedy za późno. Jak tłumaczą transplantolodzy, sczerniałych, martwych płuc żaden lek już nie wskrzesi.
Im później włączane jest leczenie doustne, tym więcej szkód wyrządza mukowiscydoza. W innych krajach, gdzie jak najszybciej włącza się leki, ogromne koszty leczenia mukowiscydozy powoli spadają. Chorzy biorą leki i nie wymagają hospitalizacji, zabiegów chirurgicznych związanych z chorobą etc. My koszty najwyraźniej zamierzamy mnożyć: płacić za drogie leki i leczenie powikłań, do których dochodzi przez opóźnienie terapii.
Te zdumiewające rekomendacje PTM nijak mają do rekomendacji europejskich, przepisów, zaleceń producenta. Tak jednak jest w tych zaleceniach i nic się nie zmieniło.
Dlaczego? Nie wiemy. Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy nie udzieliło mi dotąd wyjaśnień (pierwsze pismo poszło w 2023 roku). Napisałam znowu w tej sprawie w marcu 2025 roku. Nadal konsekwentna cisza.
Polecany artykuł:
Decyzja lekarza to nie "widzimisię"
W najnowszym piśmie do Bartłomieja Chmielowca mec. Pieklak reprezentujący Biankę, przypomina, że wszelkie próby uzyskania w Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ w Dziekanowie Leśnym szczegółowych informacji na temat merytorycznego uzasadnienia niemożności zastosowania u pacjentki RDTL skończyły się niczym.
Mamie i redakcji "Poradnika Zdrowie" placówka konsekwentnie powtarzała, że dziecko nie spełnia kryteriów, a decyzja o złożeniu wniosku należy do lekarza.
Okazuje się, że w odpowiedzi na pismo Rzecznika Praw Pacjenta, Ośrodek ponownie ograniczył się do powtórzenia tych samych informacji oraz do przytoczenia przepisów obowiązującego prawa w zakresie RDTL.
W piśmie z 10 października 2024 r. Rzecznik Praw Pacjenta zwrócił się do Ośrodka o przedstawienie, jakie konkretne przesłanki medyczne uzasadniające podanie leków Kaftrio oraz Kalydeco (to leki, które walczą rodzice Bianki dla dziecka) w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych nie zostały spełnione przez pacjentkę.
RPP oczekiwał też wyczerpującego uzasadnienia, w jaki sposób pacjentka nie spełniła przesłanek ustawowych uzasadniających podanie leków Kaftrio oraz Kalydeco w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych.
Rzecznik oczekiwał także wyjaśnienia, czy proces diagnostyczny i leczniczy u pacjentki został przeprowadzony z należytą starannością i w oparciu o aktualną wiedzę medyczną oraz, czy został udokumentowany zgodnie z obowiązującym stanem prawnym w tym zakresie?.
- Pomimo jednoznacznego wezwania do udzielenia odpowiedzi na pytania przedstawione przez Rzecznika Praw Pacjenta, Ośrodek nie przedstawił ani konkretnych przesłanek medycznych, które miałyby nie zostać spełnione przez pacjentkę, ani wyczerpującego uzasadnienia dotyczącego niespełnienia przesłanek ustawowych wynikających z art. 47d ust. 1 ustawy o świadczeniach - podkreśla prawnik.
I co? No i na razie nic. przez ten czas Bianka mogłaby umrzeć, gdyby rodzice nie finansowali jej leczenia tabletkami z Argentyny. To niedostępny w Polsce odpowiednik Kaftrio i Kalydeco, tańszy niż lek, który dziewczynka powinna dostawać za darmo, ale wciąż kosztujący fortunę.
Koronnym argumentem placówki jest ten:
Ocena czy istnieją uzasadnione wskazania wiedzy medycznej do zastosowania względem Pacjentki Bianki Zaboklickiej podania leków Kaftrio oraz Kalydeco jest suwerenną decyzją lekarzy Klinicznego Oddziału Chorób Płuc – Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ.
Nie jest to do końca prawda. Lekarz podejmuje decyzję, owszem, ale zgodnie z przepisami. Ustawa o zawodzie lekarza jasno stanowi:
Lekarz ma obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością.
Szpital w Dziekanowie Leśnym nadzoruje leczenie Bianki lekami z Argentyny. Wystawia recepty, więc najwyraźniej uznał, że to leczenie wskazane dla dziewczynki. Nie chce jednak wypełnić wniosku, żeby dziecko było leczone lekami zarejestrowanymi w Polsce (ten argentyński odpowiednik nie jest), bezpłatnie, w ramach świadczenia gwarantowanego.
Absurdalne? Przerażające. Nie tracę nadziei, że ta historia skończy się szczęśliwie dla Bianki i możliwych kilkunastu innych osób w podobnej sytuacji, o których nie wiem, a z danych populacyjnych wynika, że gdzieś jeszcze czekają na ratunek. Jeśli ich rodziców nie stać na kupowanie leków, mogą nie dożyć chwili, gdy system się obudzi.
Nie chcę wierzyć, że nikt nie może pomóc temu dziecku. Decydenci, obudźcie się.
