Bez tego leku 8-letnia Bianka umrze. Jest dostępny w Polsce, ale szpital każe lecieć do Argentyny
"Bianka jest na antybiotyku, kolejnym. Zmagamy się cały czas z niedożywieniem. Nasilił się kaszel. Nocami dziecko po prostu się dusi" - mówi mama 8-letniej Bianki chorej na mukowiscydozę. O tym, że można ratować zdrowie i życie ich dziecka, rodzice Bianki usłyszeli po raz pierwszy w kwietniu. Nikt z lekarzy nie powiedział im jednak, że leczenie jest bezpłatne i gwarantowane. Doradzono, by założyli zbiórkę.
Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym to ośrodek wyjątkowo ceniony i chwalony przez pacjentów. Przyjazna atmosfera, piękne otoczenie, sprawnie przeprowadzana diagnostyka - aż chce się leczyć. Niestety, to także miejsce, w którym ciężko chore dzieci nie otrzymują należnych im leków przełomowych w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. Dziś prawo jeszcze pozwala ratować w ten sposób małych pacjentów, ale wszystko wskazuje na to, że lada chwila to się skończy. Po fiasku negocjacji refundacyjnych z producentem, rządzący na pożegnanie podobno majstrują jeszcze przy procedurze RDTL, blokując do niej dostęp kolejnym chorym. Trwa wyścig z czasem o życie Bianki i innych pacjentów. Szpitale w nim nie pomagają tak, jak można by tego oczekiwać.
Stan Bianki systematycznie się pogarsza
0śmioletnia Bianka Zaboklicka choruje na mukowiscydozę od urodzenia, ale ostatnie 12 miesięcy to według relacji rodziców najtrudniejszy okres w jej życiu.
- Bianka dużo ostatnio przeszła. Zaczęło się we wrześniu 2022 roku. Zakażenie koronawirusem, ciężka do wyleczenia aspergiloza oskrzelowo-płucna (infekcja grzybicza, przyp. red.), co miesiąc antybiotykoterapia w domu i jedna antybiotykoterapia dożylna w szpitalu. Alergia, niedożywienie, przewlekłe zapalenie błony śluzowej nosa i zatok. Wreszcie konieczność wykonania endoskopowej operacji zatok przynosowych - wymienia mama dziewczynki, Ewelina Zaboklicka.
- Aktualnie Bianka jest na antybiotyku, kolejnym. Z tego powodu apetyt znów jest obniżony co jest niepokojące, gdyż zmagamy się cały czas z niedożywieniem. Nasilił się kaszel. Nocami dziecko po prostu się dusi.
Dla mnie jako mamy najtrudniejsza jest bezsilność i życie ze świadomością, że córka może nawet nie dożyć 25 lat. Przy jej ciężkim przebiegu choroby to bardzo prawdopodobne. Słyszę o dzieciach niewiele starszych od Bianki, które potrzebują przeszczepu, żeby chociaż ten wiek osiągnąć, a stan dziecka stale się pogarsza. Widzę jak Bianka się męczy, cierpi, a ja nie mogę zrobić nic - to straszne. Gdybym mogła, oddałabym jej swoje życie. Często zaciskam zęby, staram się być silna, ale przychodzą takie dni, że płaczę jak małe dziecko, gdy nikt nie widzi.
Nie ma czasu na łzy
Na co dzień nie ma jednak przestrzeni na rozpacz. Jest walka.Oto relacja mamy:
- Wstajemy rano o 6.00, by zdążyć zrobić inhalację i drenaż przed szkołą.
- Na początek Bianka dostaje leki wziewne i doustne, następnie ma 20 minut inhalacji i 20 minut drenażu.
- Znów leki wziewne, odczekujemy 10 minut i robimy koleją inhalację 10-15 minut .
- Pozostały czas jest na śniadanie. Nie zawszę Bianka zdąży zjeść w domu. Często je już w samochodzie w drodze do szkoły, gdy ma na 8.00.
Mówimy oczywiście o tym "dobrym czasie", bez zaostrzeń. Gorszy odbiera dziecku tak wiele. W roku ubiegłym z powodu bardzo licznej nieobecności w przedszkolu Bianka musiała mieć indywidualne nauczanie, które trwało od stycznia do maja. Teraz nie chodzi do szkoły, bo znowu czuje się gorzej.
Czas spędza głównie z mamą, chociaż ciągnie ją do dzieci. Jest bardzo towarzyska z natury. Do grudnia na pocieszenie miała kochanego pieska Zuzię i papugę Filipa. Musieli się rozstać z powodu pogorszenia stanu zdrowia (alergia i aspergiloza oskrzelowo-płucna).
Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym: ratunek zależy od rodziców
Serce się kraje? Najwyraźniej nie wszystkim. W kwietniu jeden z lekarzy w Dziekanowie Leśnym poinformował rodziców, że Biankę można uratować, ale jej leczenie zależy tylko od rodziców i ich determinacji. Nie poszły już za tym jednak żadne konkrety.
Od rodziców innych pacjentów mama Bianki usłyszała o możliwości sprowadzenia z Argentyny leków generycznych. Nie są zarejestrowane w Unii Europejskiej, ale działają tak, jak preparaty amerykańskie dostępne w Polsce i są od nich znacznie tańsze. Rodzice Bianki rozpoczęli gromadzenie środków, rozpytywanie o organizacyjne możliwości, logistykę.
W lipcu zdesperowani rodzice poprosili o receptę na lek z Argentyny. Dostali ją wraz z informacją, że w obecnym stanie Bianki dziecko warto zacząć nimi leczyć jak najszybciej.
Biance przysługuje leczenie bezpłatne
Dlaczego nikt nie powiedział rodzicom, że dziewczynkę można leczyć w Polsce, bezpłatnie? Cała procedura RDTL jest do załatwienia w 2 tygodnie. Wystarczy wniosek lekarza prowadzącego, zgoda wojewódzkiego konsultanta i oddziału NFZ. Do tej pory żaden konsultant nie odmówił takiej zgody choremu na mukowiscydozę. Nie było też odmowy NFZ.
O tym wszystkim rodzice Bianki dowiedzieli się z mediów i od rodziców innych ocalonych już tak dzieci: Poli Materny i Ignacego Pietkiewicza (mamy zgodę ich rodziców na podanie danych osobowych).
W swoich ośrodkach rodzice także spotkali się początkowo z oporem, odmową (przeciw lekarce Poli wciąż toczy się postępowanie). A jednak prawo było po ich stronie i dzieci udało się ocalić. Czy uda się uratować Biankę?
"Pani profesor przebywa na wyjeździe służbowym"
Bianka nie ma być pierwszym dzieckiem, którego rodzice są zmuszani sytuacją w Dziekanowie Leśnym do latania do Argentyny, gdy należą się leki w Polsce. Według naszej wiedzy, żadne dziecko nie korzysta w tej placówce z RDTL w mukowiscydozie, ale są takie, których bliscy uprawiają "turystykę lekową". Dla nas to szaleństwo. Dla rodziców Bianki też.
Oficjalnie 17 października rodzice wystąpili do szpitala o możliwość leczenia córki w ramach bezpłatnego świadczenia gwarantowanego. Dostali jedynie informację z sekretariatu, że o tym decyduje dyrekcja szpitala w Dziekanowie Leśnym.
Zdeterminowani ludzie o pomoc zwrócili się do redakcji "Poradnik Zdrowie", a także do placówek, które leczą już Polę i Ignacego. Na razie niewiele z tego wynika.
Na nasze pismo z 1 listopada adresowane do dyrekcji i pani prof. Doroty Sands, kierującej Centrum Leczenia Mukowiscydozy, odpowiedział Robert Lasota, dyrektor naczelny w Samodzielnym Zespole Publicznych Zakładów Opieki Zdrowotnej im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym.
Poza sugestiami, że nie podobają mu się sformułowania i twierdzenia zawarte w pytaniach, zalecił wstrzymanie publikacji do powrotu prof. Sands z wyjazdu służbowego. Niestety, na prośbę o wskazanie daty powrotu z delegacji pani profesor i terminu odpowiedzi już nie zareagował.
Do uruchomienia procedury RDTL, która może uratować dziecko, potrzebny jest wniosek lekarza prowadzącego, który o tym fakcie tylko informuje dyrekcję (nie musi mieć zgody), oraz akceptacje konsultanta i NFZ. Bianka ma aktualne wyniki badań, bogatą dokumentację medyczną. Na co tu czekać?
Wstrzymaliśmy na kilka dni publikację tekstu, by uwzględnić w nim racje drugiej strony. Niestety termin ich przedstawienia nadal pozostaje nieokreślony. Uważamy, że to niepoważne, gdy chodzi o zdrowie dziecka. Opublikujemy więc wyjaśnienia szpitala w Dziekanowie Leśnym niezwłocznie po ich otrzymaniu.
Majstrowanie przy RDTL
Igor i Pola korzystający ze świadczenia, które przysługuje Biance, funkcjonują już jak praktycznie zdrowe dzieci. Rodzice Bianki próbują szukać pomocy w tych ośrodkach, gdzie uzyskanie pomocy było możliwe.
Niestety, w pierwszym dostali wstępnie odmowę, chociaż lekarz konsultujący dziecko potwierdził zasadność zastosowania leków przyczynowych. zapytaliśmy o powody. Otrzymane z placówki wyjaśnienia o "rejonizacji", "braku meldunku" i przede wszystkim odsyłanie dziecka do Dziekanowa, nas nie satysfakcjonują.
Rejonizacji nie ma, znamy przykład takiego przeniesienia, gdy dziecku uratowano życie. Wystarczy dobra wola. Wysłaliśmy dodatkowe pytania do placówki i wkrótce powstanie na ten temat osobny tekst.
W drugim ośrodku termin pierwszej konsultacji wyznaczono dopiero na marzec. Mama Bianki wysłała błagalny list o jego przyspieszenie, a my będziemy interweniować w tej sprawie.
Bianka nie może już dłużej czekać. Przyleciały leki z Argentyny. Rodzice zapłacili za nie ponad 60 tysięcy złotych. Stan dziecka zapewne zacznie się błyskawicznie poprawiać. Niestety, w razie przerwania kuracji pogorszy się drastycznie, zagrażając nawet życiu. To słabsza strona leków przyczynowych. leczenia nie wolno przerwać.
Jedyna ścieżka leczenia dziewczynki w Polsce to RDTL. Już wiemy, że przez wiele miesięcy nie będzie klasycznej refundacji leczenia dla dzieci młodszych i z rzadszymi mutacjami, jak u Bianki (szczegóły poniżej).
Producent leku sugeruje, że wycofał wniosek refundacyjny, żeby pacjentów nie pozbawiano możliwości korzystania z tej procedury. Tymczasem w przypadku dwóch leków stosowanych w chorobach rzadkich (Voxzogo i Luxturna) to właśnie brak wniosku był podstawą do wykluczenia leków z RDTL.
Czas się ogarnąć i posprzątać ten bałagan. Skończyć z obietnicami bez pokrycia dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Jeśli Biance coś się stanie, ktoś za to odpowie, bo prawo jest po jej stronie - w Polsce obowiązuje równy dostęp do procedur medycznych. Marne to jednak pocieszenie.
Oficjalnie od ponad 18 miesięcy Polska należy do krajów, w których leczy się zabójczą mukowiscydozę nowocześnie i skutecznie - z wykorzystaniem przełomowych terapii przyczynowych. Miały się skończyć upokarzające zbiórki publiczne, niewyobrażalna męczarnia młodych pacjentów o każdy oddech, bezpowrotne uszkodzenia ich wielu narządów, wreszcie przedwczesne umieranie.
Wbrew szumnym zapowiedziom ministerstwa o "szerokiej refundacji", realnie ocalenie jest dostępne wciąż dla wybrańców. Przez miesiące resort wszystkich zbywał, tłumacząc, że trwają negocjacje. Już negocjacji nie ma. Ich fiasko MZ tłumaczy nam przede wszystkim kwestiami ekonomicznymi i podkreśla, że producent może złożyć nowy wniosek.
Do kwestii RDTL Ministerstwo Zdrowia nie odniosło się w piśmie z 8 listopada. Wystąpiliśmy o uzupełnienie stanowiska o ten wątek.
Setki chorych, głównie dzieci, które mogą już być leczone, wciąż się duszą. Kolejni pacjenci są kwalifikowani do przeszczepu płuc czy wątroby, a ich długość życia jest drastycznie skracana. Mediana zgonów w mukowiscydozie bez leczenia przyczynowego to 24 lata.
Przewidywana długość życia pacjentów na świecie, jeśli dostaną nowoczesne tabletki przed wystąpieniem powikłań, nie odbiega już od średniej populacyjnej. Nie dotyczy to ok. 10 proc. chorych, dla których leku wciąż nie wynaleziono, chociaż prace trwają. U nas wg szacunków (brak wiarygodnych danych) nie leczy się ok. 40 procent. Których? na kogo wypadnie, na tego bęc.
Pierwotny wniosek refundacyjny nie objął wszystkich pacjentów, którym mogłyby pomóc zarejestrowane w Polsce leki przyczynowe (a dokładniej - działające na przyczynę), czyli preparaty: Kaftrio, Kalydeco, Orkambi i Symkevi (w zależności od mutacji choroby stosuje się różne leki, czasem ich połączenia).
Poza niezaprzeczalnym faktem opóźniania wdrożenia u nas nowoczesnych leków (pierwszy skuteczny preparat na mukowiscydozę został zrefundowany w Polsce dopiero 8 lat po zarejestrowaniu go w Unii Europejskiej) tu w zasadzie winy rządzących jeszcze nie było. Wszystko, co wydarzyło się później, to już pokaz znieczulicy, niekompetencji i wyraźnych sygnałów, że w całej kampanii pomocy chorym na mukowiscydozę w znacznym stopniu mogło chodzić o wizerunek władzy, zagrania PR-owe, a nie realną potrzebę rozwiązania problemu.
Zapomniane polskie dzieci nadal się duszą
Obecnie stosowane leki przyczynowe na świecie pozwalają normalnie oddychać, uniknąć poważnych powikłań i przedwczesnego zgonu, ponad 90 proc. pacjentów z mukowiscydozą. Prawdziwy cud nauki. Niestety, nie w Polsce.
Była fala protestów na ulicach i w mediach pacjentów oraz ich bliskich, ale także celebrytów i pojedynczych lekarzy. Były już leki dla Rumunów, Słowenów czy Czechów. Wreszcie Polska teoretycznie dołączyła do cywilizowanego świata i krajów leczących nowocześnie mukowiscydozę. Temat przycichł, a dziesiątki (a może setki - nie prowadzimy przecież wiarygodnych baz danych) chorych zostały bez możliwej pomocy.
Przede wszystkim ogłoszona refundacja od początku eliminowała wielu pacjentów, bo biurokracja nie nadążyła za nauką. W czasie, gdy kolejni polscy urzędnicy pochylali się nad papierkami i procedurami, na świecie potwierdzano skuteczność i bezpieczeństwo leczenia dla kolejnych mutacji i systematycznie rozszerzany był dostęp do leczenia dla kolejnych chorych. Gdy refundacja weszła w życie (niemrawo, z opóźnieniami), już byliśmy w tyle, pomijając choćby dzieci poniżej 12. roku życia i osoby z najrzadszymi mutacjami.
Minister Miłkowski zapowiedział półtora roku temu rozszerzenie refundacji o pominiętych do końca 2022 roku. To już było co najmniej dziwne. W innych krajach rozszerzanie refundacji na leki o kolejne wskazania zajmuje dosłownie dni.
Rozsądek i prawo nie powinno przecież traktować sprawdzonego już leku, który ma jedynie rozszerzane wskazania, jak nowego preparatu. Ale w Polsce praktycznie tak się traktuje. Zresztą, ci, których refundacja niby objęła, również na leki czekali nieraz wiele miesięcy.
Chociaż czas oczekiwania był od początku szokujący, i tak nic z tego nie wyszło. Obiecanki cacanki. Mamy koniec kolejnego roku. Producent leku firma Vertex Pharmaceuticals wycofał właśnie wniosek o rozszerzenie refundacji, tłumacząc to dobrem pacjentów. Sugeruje, że dalsze czekanie zaszkodziłoby chorym, obiecują sponsorowanie leczenia pacjentów w najgorszym stanie. Szczegóły sprawy zamieściła na Facebooku Fundacja Mukobohaterowie.
Aktualizacja, 08.11.23, godz. 16.37
Już po publikacji tekstu otrzymaliśmy obszerne wyjaśnienia ze szpitala w Dziekanowie Leśnym. Po starannym zapoznaniu się z ich treścią, przedstawimy oficjalne stanowisko szpitala i odniesiemy się do niego w osobnym artykule. Placówka zdecydowała, że dziecko nie otrzyma pomocy w ramach procedury RDTL, bo nie spełnia kryteriów. Jesteśmy innego zdania.
