Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – leczenie biologiczne wciąż niedostępne

2015-05-19 16:20 Monika Majewska

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci z reguły mają cięższy przebieg niż u dorosłych. Poza tym mali pacjenci często nie reagują na standardowe leczenie. Rozwiązaniem tego problemu jest nowoczesne leczenie biologiczne, jednak wciąż jest ono bardzo ograniczone lub w ogóle niedostępne, zwłaszcza dla najmłodszych – podkreślali specjaliści na konferencji „Stop dyskryminacji w dostępie do leczenia biologicznego! Niech decyduje stan zdrowia a nie wiek”, zorganizowanej przez Polskie Towarzystwo Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelit "J-elita" 19 maja, czyli w Światowy Dzień Nieswoistych Zapaleń Jelit.

Nieswoiste zapalenia jelita (NZJ) to przewlekłe choroby o podłożu autoimmunologicznym. Zalicza się do nich m.in. wrzodziejące zapalenie jelita grubego (WZJG) oraz chorobę Leśniowskiego-Crohna (ch. L-C) i mikroskopowe zapalenie jelita grubego. Najczęściej na NZJ zapadają osoby między 20. a 40. rokiem życia, choć obserwuje się także wzrost zachorowań u małych dzieci. To właśnie najmłodsi są w najgorszej sytuacji, ponieważ to u nich choroba z reguły ma cięższy przebieg niż u dorosłych chorych. Nadzieją na remisję (czas, kiedy objawy choroby łagodnieją lub całkowicie zanikają), uniknięcie operacji i poprawę jakości życia jest terapia biologiczna zmniejszająca stan zapalny. Niestety, w Polsce mali pacjenci mają bardziej ograniczony dostęp do nowoczesnego i skutecznego leczenia niż dorośli. W niektórych przypadkach jest on wręcz uniemożliwiony.

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – przyczyny

Dotychczas nie poznano przyczyn NZJ. Wiadomo, że choroba nie jest spowodowana alergią czy nietolerancją pokarmową. Ustalono również, że w jej rozwoju rolę ogrywają trzy czynniki (każdy w równym stopniu) - genetyczne, immunologiczne i środowiskowe, tzn. - w następstwie działania czynników środowiskowych u osób predysponowanych genetycznie i obarczonych zaburzeniami odpornościowymi, dochodzi do rozwoju przewlekłego zapalenia ściany jelita - tłumaczy prof. Witold Bartnik z Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii CMKP w Centrum Onkologii w Warszawie. Trochę inaczej jest u najmłodszych. - Im młodsze dziecko, tym większa rola genetycznych czynników predysponujących – zauważa dr hab. n. med. Piotr Albrecht, kierownik Kliniki Gastroenterologii, Żywienia Dzieci i Pediatrii Samodzielnego Publicznego Dziecięcego Szpitala Klinicznego w Warszawie.

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci - objawy

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci mają cięższy przebieg niż u dorosłych – zauważa dr Albrecht. Na przykład, w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna bóle brzucha pojawiają się u 87 proc. najmłodszych. Dla porównania – tylko 53 proc. chorych dorosłych skarży się na tę dolegliwość.

U najmłodszych częściej (33 proc. przypadków) niż u dorosłych (13 proc.) dochodzi do ciężkich rzutów choroby

Natomiast gorączka pojawia się u 74 proc. małych pacjentów i tylko u 35 proc. dorosłych. Jedynie biegunki (czasami z domieszką śluzu i krwi) występują częściej u chorych dorosłych (80 proc. chorych) niż u dzieci (55 proc.). Charakterystyczna triada objawów, czyli ból brzucha, biegunki i spadek masy ciała, pojawiają się u 25 proc. chorych dzieci.

WARTO WIEDZIEĆ>>BIEGUNKA PRZEWLEKŁA: czym jest biegunka przewlekła i jakie są jej przyczyny?

Poza spadkiem masy ciała obserwuje się także opóźnienie wieku szkieletowego i dojrzewania płciowego - 75 proc. dziewczynek dostaje okres dopiero w wieku 16 lat.

Ponadto schorzenia towarzyszące NZJ (m.in. choroby wątroby, choroby narządu wzroku czy bóle i/lub zapalenia stawów) częściej pojawiają się u dzieci niż u dorosłych.

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – leczenie

Obecnie nie istnieje terapia, która może wyleczyć NZJ, jednak istnieją leki, dzięki którym można kontrolować objawy choroby. W Polsce poziom refundacji leków podstawowych (mesalazyna, immunosupresynaty, glikokortykosteroidy) jest na zadowalającym poziomie.

U osób, u których zdiagnozowano NZJ do 19. roku życia, ryzyko rozwoju raka jelita jest wysokie i wynosi ponad 40 proc.

Niestety, standardowe leczenie często jest mało skuteczne u dzieci ze względu na występujące działanie niepożądane lub trudności w uzyskaniu remisji. Mali pacjenci potrzebują nowoczesnej, skuteczniejszej terapii. Przykładem jest leczenie biologiczne, które powoduje ustąpienie objawów oraz zapobiega ich nawrotom u większości pacjentów. Jest to alternatywa dla operacji chirurgicznych i szansa na uniknięcie niebezpiecznych powikłań. Dzięki takiemu leczeniu chore dzieci mają szansę rozwijać się prawidłowo, normalnie chodzić do szkoły, bawić się ze swoimi rówieśnikami.

To ci się przyda

Czym są leki biologiczne?

Działanie leków biologicznych polega na reagowaniu przeciwko cząsteczkom układu odpornościowego: cytokinom, receptorom dla cytokin lub komórkom. Większość leków biologicznych, to tzw. przeciwciała monoklonalne. Cząsteczka, przeciwko której skierowanych jest większość preparatów, to TNF-alfa (czynnik martwicy nowotworów). Jej zwiększone stężenie stwierdzane jest w zmienionej błonie śluzowej jelit, gdzie wywołuje reakcje zapalne. W zależności od budowy przeciwciał, znanych jest kilka preparatów obniżających jej stężenie. W Polsce zarejestrowane są dwa leki - infliksimab i adalimumab (ten ostatni w Polsce nie jest dostępny dla dzieci, tylko dla dorosłych). Leczenie biologiczne ma wprowadzić w remisję na możliwie najdłuższy czas, a nawet  na stałe. Można to osiągnąć jedynie wtedy, gdy leczenie biologiczne wprowadzi się jak najwcześniej (w ciągu dwóch pierwszych lat choroby). 

Niestety, obecnie w Polsce leczenie biologiczne jest wciąż trudno dostępne dla chorych na NZJ - a szczególnie dla dzieci - ze względu na zbyt restrykcyjne kryteria kwalifikowania do programu lekowego. Zdaniem prof. Bartnika to duży błąd systemowy, wynikający z obowiązujących w Polsce regulacji prawnych. – W większości krajów z takiego leczenia mogą korzystać lżej chorzy, u nas niestety nie – podkreśla prof. Bartnik.

W Polsce dostęp do leczenia biologicznego ma 2,8 proc. chorych. W Europie gorzej jest tylko w Rumunii, Bułgarii i na Łotwie

U dorosłych pacjentów chorujących na wrzodziejące zapalenie jelita grubego terapia biologiczna jest ograniczona do trzech dawek. Dzieci chorujące na WZJG nie mają do niej dostępu. Natomiast leczenie biologiczne pacjentów (dorosłych i dzieci) cierpiących na chorobę Leśniowskiego-Crohna jest finansowane tylko przez 12 miesięcy (nie można go ani przedłużyć, ani ponownie uruchomić przy pierwszych objawach zaostrzenia), a kryteria włączenia do programu terapeutycznego są zbyt rygorystyczne i wygórowane. Wynika z nich, że tylko pacjent skrajnie wyczerpany chorobą, kiedy doprowadza ona do ciężkiego stanu i wyniszczenia organizmu, ma szanse na leczenie, które jest standardem w UE. Poza tym dorośli mają dostęp do obu leków biologicznych stosowanych w leczeniu ch. L-C (pierwszy to infliksimab, drugi - adalimumab), a dzieci tylko do pierwszego. Adalimumab jest dedykowany do stosowania w domu, co oznacza, że dziecko musi przyjechać do szpitala, aby otrzymać adalimumab. Tym samym są niepotrzebnie jest narażane na zakażenia szpitalne, które mogą pogorszyć stan jego zdrowia.

- Pracujemy nad tym, aby punktacja kwalifikacji do leczenia w Polsce sprzyjała leczeniu, była mniej restrykcyjna. Jako środowisko możemy apelować w tej sprawie. Wszystko w rękach ministra zdrowia - mówi prof. Bartnik. - Wierzę, że potrzeba zmian w tej materii zostanie dostrzeżona - dodaje. Natomiast dr hab. Małgorzata Mossakowska - założycielka i wieloletni prezes Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita „J-elita”- podkreślała, że Towarzystwo wielokrotnie apelowało do ministra zdrowia o poprawę sytuacji chorych na NZJ, jednak bez rezultatów.

Więcej informacji na temat NZJ można znaleźć na stronie Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita "J-elita".

Czy artykuł był przydatny?
Przykro nam, że artykuł nie spełnił twoich oczekiwań.
KOMENTARZE