Wulkan, który może wybuchnąć w każdej chwili
Remisja w szpiczaku plazmocytowym to nie jest spokój. To zawieszenie – między nadzieją a lękiem, między kolejnymi badaniami kontrolnymi, między dniami, które wyglądają normalnie, a świadomością, że choroba ma swój własny rytm i swoje własne plany. Dla wielu chorych najtrudniejsze nie jest leczenie, ale właśnie to czekanie.
– Remisja to jest radość, ale zawsze w cieniu wulkanu, który nie wiadomo, kiedy wybuchnie. Nawrót jest bardzo trudnym doświadczeniem: pojawia się lęk, smutek, poczucie braku kontroli, obawa przed przyszłością – mówi Barbara Leonardi, prezes zarządu Myeloma Patients Europe AISBL.
Barbara Leonardi cytuje słowa pacjentów zebrane w ramach pierwszego w Polsce raportu ankietowego poświęconego nawrotom szpiczaka: „Potrzeby i oczekiwania pacjentów z nawrotem szpiczaka plazmocytowego". Dokument odsłania skalę problemu, który dotąd pozostawał w cieniu dyskusji o leczeniu: 95 proc. badanych wiedziało, że nawrót jest niemal nieuchronny – a mimo to co czwarty z nich do ostatniej chwili liczył, że jego przypadek będzie wyjątkiem. Kiedy choroba wracała, informacja o nawrocie okazywała się trudniejsza do przyjęcia niż pierwotna diagnoza nowotworu.
Nawrót szpiczaka – jak wygląda życie pacjenta po wznowie choroby?
Raport ujawnił też coś, o czym rzadko mówi się wprost: nawrót szpiczaka to nie tylko kwestia medyczna, ale też społeczna i ekonomiczna. Prawie połowa uczestników badania przyznała, że choroba wpłynęła na ich aktywność zawodową. Co czwarty zgłaszał poważne problemy finansowe. Pacjenci skarżyli się na neuropatię, chroniczne zmęczenie i nawracające infekcje – skutki zarówno samej choroby, jak i wieloletniego leczenia.
Co istotne, 38 proc. badanych przeżywało pierwszy nawrót, ale aż 17 proc. miało za sobą czwarty lub kolejny. To pokazuje, z jak długą i wieloetapową chorobą mamy do czynienia.
W Polsce diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymuje co roku około 2 tysięcy osób. Z rozpoznaniem żyje już blisko 10 tysięcy pacjentów.
– Zapadalność rośnie z wiekiem, a nasze społeczeństwo starzeje się, dlatego liczba pacjentów będzie rosnąć. Poza tym leczymy coraz skuteczniej, dlatego pacjenci żyją dłużej – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Rewolucja, która trwa od dwóch dekad
Jeszcze dwadzieścia lat temu szpiczak oznaczał wyrok. Średni czas przeżycia po diagnozie wynosił dwa do trzech lat. Dziś ten sam pacjent może żyć kilka, a nierzadko kilkanaście lat – i to z przyzwoitą jakością życia.
– Gdy mówię studentom o postępie w medycynie, to zawsze wybieram szpiczaka, ponieważ jest to choroba, w przypadku której szczególnie widzimy, jak wiele w ostatnim czasie udało się osiągnąć, jak dużo się zmienia i jak wiele jeszcze możemy w najbliższym czasie zmienić. W ostatnich 20 latach czas przeżycia pacjentów ze szpiczakiem wydłużył się kilkukrotnie – mówi dr n. med. Magdalena Olszewska-Szopa z Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku w Samodzielnym Publicznym Szpitalu Klinicznym nr 1 we Wrocławiu.
Za tę zmianę odpowiada pojawienie się kilkunastu nowych substancji czynnych, stosowanych dziś w złożonych schematach dwu-, trzy- i czterolekowych. Szpiczak w wielu przypadkach stał się chorobą przewlekłą. Ale przewlekłą nie znaczy niegroźną – i tu zaczyna się problem.
Późna diagnoza: czas gra na niekorzyść pacjenta
Zanim szpiczak zostanie wykryty, mijają często miesiące, a nierzadko lata. Pierwsze objawy – osłabienie, bóle kręgosłupa, częste infekcje – są niecharakterystyczne i łatwo je zbagatelizować. Niedokrwistość, która towarzyszy aż 85 proc. chorych, bywa przypisywana innym przyczynom i lekceważona zarówno przez pacjentów, jak i przez lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej.
Skutki bywają dramatyczne. Prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, przyznaje, że do hematologów wciąż trafiają pacjenci z oddziałów nefrologicznych z zaawansowaną niewydolnością nerek lub z ortopedycznych – po licznych złamaniach patologicznych – u których dopiero wtedy rozpoznaje się zaawansowanego szpiczaka.
Hematolodzy apelują więc do lekarzy POZ: osłabienie i bóle kręgosłupa niepoddające się standardowemu leczeniu powinny uruchamiać pogłębioną diagnostykę, nie kolejną receptę na leki przeciwbólowe.
Polska leczy dobrze – ale nie dość dobrze
Szpiczak jest leczony w Polsce w 50 ośrodkach hematologicznych w ramach programu lekowego B.54. Dostęp do nowoczesnych terapii wielolekowych istnieje, jednak eksperci wskazują na rosnącą przepaść między tym, co jest dostępne w Polsce, a tym, co oferuje reszta Europy.
– O ile jeszcze rok temu mówiliśmy, że nasz program leczenia szpiczaka w większości odpowiada międzynarodowym zaleceniom, to obecnie już tak nie jest. Medycyna rozwija się, pojawiają się nowe terapie. Dziś nasz program odstaje od zaleceń, zwłaszcza jeśli chodzi o pacjentów w drugiej linii. Możliwość skutecznej terapii pierwszej wznowy choroby jest obecnie mocno ograniczona – potwierdza dr n. med. Tadeusz Kubicki z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.
– Generalnie dzielimy pacjentów na kwalifikujących się i niekwalifikujących się do przeszczepienia, jednak schematy leczenia możemy intensyfikować lub deeskalować, w zależności od chorób współistniejących i czynników ryzyka. W Polsce leczenie jest bardzo kompleksowe, obejmuje wiele schematów leczenia, także nowoczesnych. Brakuje nam jednak możliwości rozliczania badań genetycznych, pokazujących, czy pacjent ma wysokie ryzyko nawrotu. Aktualnie brakuje nam również kilku nowych, ważnych opcji leczenia, które są już zarejestrowane i dostępne w Europie – zaznacza prof. Giannopoulos.
Postulaty środowiska są konkretne: w pierwszej linii – zastąpienie talidomidu lenalidomem w schemacie czterolekowym dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia szpiku, możliwość stosowania daratumumabu w leczeniu podtrzymującym oraz wprowadzenie schematu czterolekowego dla pozostałych chorych. Najważniejsza jest jednak poprawa dostępu do leczenia pierwszego nawrotu.
"Pocisk sterowany" na komórkę nowotworową
Największe nadzieje wiązane są z terapiami celowanymi na antygen BCMA, w tym z belantamabem mafodotyny oraz terapią CAR-T.
– Zależy nam na terapiach skierowanych na antygen BCMA. Chodzi o możliwość stosowania dwóch schematów trójlekowych z belantamabem mafodotyny oraz terapii CAR-T. Wszystkie te leki są w procesie refundacyjnym. Liczymy na korzystne decyzje dla naszych chorych. Dzięki tym lekom możliwe jest wieloletnie kontrolowanie choroby – zaznacza prof. Giannopoulos.
Belantamab mafodotyny to tak zwana immunotoksyna – połączenie przeciwciała monoklonalnego z lekiem cytostatycznym. Prof. Hus porównuje jego działanie do pocisku z samonaprowadzaniem: przeciwciało prowadzi cytostatyk bezpośrednio do komórki nowotworowej, co pozwala stosować większe dawki przy jednoczesnym ograniczeniu ryzyka dla zdrowych tkanek. W badaniach klinicznych jeden ze schematów z belantamabem okazał się trzykrotnie skuteczniejszy od dotychczasowego standardu. Oba schematy są zarejestrowane – żaden nie jest jeszcze refundowany w Polsce. Hematolodzy liczą, że zmieni się to jeszcze w tym roku.
System nie nadąża: psychologia i rehabilitacja poza zasięgiem
Nawet najlepsza farmakoterapia nie wystarczy, jeśli pacjent zostaje sam z lękiem, bólem i poczuciem bezradności. Tymczasem systemowy dostęp do psychologa onkologicznego pozostaje w Polsce fikcją.
– Jako lekarze przede wszystkim staramy się pomóc medycznie, żeby jak najszybciej włączyć jak najskuteczniejsze leczenie drugiej linii. Doskonale jednak zdajemy sobie sprawę, że zarówno sama diagnoza szpiczaka jest bardzo trudnym momentem, jak też moment nawrotu jest niesłychanie ciężki dla pacjenta – podkreśla prof. Iwona Hus.
Lukę, którą powinien wypełniać system, łatają organizacje pacjenckie – z ograniczonym powodzeniem.
– Jako organizacje pacjentów robimy wszystko, by pomóc, dzielimy się doświadczeniami, tworzymy grupy wsparcia. Jednak systemowo odczuwalny jest brak dostępu do psychologa. Ze względu na złożoność szpiczaka i szereg powikłań, jakie mogą się pojawić, niezbędny byłby także dobry dostęp do neurologa, ortopedy, fizjoterapeuty. Niestety, system nam tego nie zapewnia – zaznacza Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Fundacja od 18 lat organizuje turnusy rehabilitacyjne dla chorych. Jednak, jak przyznaje Łukasz Rokicki, żadna organizacja pacjencka nie jest w stanie zastąpić rozwiązań systemowych. Potrzebna jest realna zmiana: zagwarantowanie chorym dostępu do rehabilitacji i fizjoterapii uzdrowiskowej jako elementu standardowej opieki.
– Wiele osób, które zgłosiły się do naszego stowarzyszenia szukając pomocy, potem same stały się wolontariuszami. Chorzy wspierają się, dzielą doświadczeniami, doskonale się rozumieją, bo przechodzą to samo – potwierdza Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.
500 rowerzystów i jeden przekaz: to nie jest wyrok
Każdego roku kilkaset osób – pacjenci ze szpiczakiem, chłoniakiem i białaczką, ich rodziny, opiekunowie i lekarze – siada na rowery i jedzie ramię w ramię. Rajd Po Zdrowie, organizowany przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec, jest czymś więcej niż wydarzeniem sportowym.
– Rajd pokazuje, że ta choroba nie jest już dziś wyrokiem. Pacjenci, którzy jeszcze 2-3 lata temu mieli problem z poruszaniem się z powodu bólu kręgosłupa i złamań patologicznych, jadą na rowerze ramię w ramię z rodzinami, opiekunami, lekarzami, a czasami są nawet lepsi od nich. Obecnie w rajdzie bierze udział 500-700 osób: to pacjenci ze szpiczakiem, ale także z chłoniakiem, białaczką. To daje ogromną siłę, pokazuje, że tę chorobę można pokonać dzięki dobremu dostępowi do leków i dobrej organizacji opieki – zaznacza Łukasz Rokicki.
Polskie organizacje pacjentów są doceniane na forum europejskim. – Raz w roku organizujemy spotkanie dla wszystkich organizacji zrzeszających pacjentów ze szpiczakiem z całej Europy. Polskie organizacje zdecydowanie wyróżniają się, pomagają pacjentom, współpracują ze środowiskiem medycznym, prowadzą dialog z decydentami, próbują kształtować politykę zdrowotną – potwierdza Barbara Leonardi.
Pytanie, czy ta energia przełoży się na konkretne decyzje refundacyjne i systemowe – w dostępie do nowoczesnych terapii, rehabilitacji i wsparcia psychologicznego – pozostaje otwarte. Eksperci mają nadzieję, że najbliższy rok przyniesie przełom. Pacjenci czekają.
