Przełomy i nadzieje w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni

2018-02-01 13:57 Materiały prasowe

Pojawienie się pierwszej terapii przeciwko rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA) to rewolucja, jeśli chodzi o opiekę nad pacjentami z SMA. W końcu bowiem jesteśmy w stanie stawić czoła tej ciężkiej chorobie rzadkiej. Trzeba jednak zadbać o to, by terapia była dostępna dla wszystkich pacjentów bez względu na postać choroby i stopień jej zaawansowania – podkreślali eksperci podczas debaty „Rdzeniowy zanik mięśni – obraz kliniczny i perspektywy terapii”. Podczas debaty w roli prelegenta wystąpił Prezes Fundacji – Kacper Ruciński.

Okazją do organizacji debaty był odbywający się w dniach 25–27 stycznia 2018 r. w Krakowie Międzynarodowy Kongres SMA – największe w historii wydarzenie naukowe poświęcone wyłącznie rdzeniowemu zanikowi mięśni. Współorganizowane przez Fundację SMA i SMA Europe, przyciągnęło do Krakowa ponad 450 ekspertów z całego świata. Kongres został objęty patronatem Komisarza europejskiego ds. zdrowia i bezpieczeństwa żywności – Vytenisa Andriukaitisa, jak również Ministerstwa Zdrowia i Miasta Kraków.

W dyskusji systemowej wzięli udział: prof. dr hab. med. Marcin Czech, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia; polscy eksperci medyczni w obszarze neurologii i chorób nerwowo-mięsniowych prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Warszawski Uniwersystet Medyczny), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Gdański Uniwersystet Medyczny) oraz prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (Uniwersystet Medyczny w Poznaniu); światowej sławy eksperci zagraniczni prof. dr med. Enrico Bertini (szpital Bambino Gesù, Rzym) i prof. dr med. Laurent Servais (Institut de Myologie, Paryż, oraz szpital CHR Citadelle, Liège); ekspert systemu ochrony zdrowia dr Magdalena Władysiuk oraz prezes naszej Fundacji - Kacper Ruciński.

Medyczny cud w SMA?

„Musimy sobie jasno powiedzieć, że cudów w medycynie nie ma. Ale jeśli spojrzymy, jak wyglądała dotychczasowa opieka nad pacjentami z SMA, gdzie zalecaliśmy jedynie rehabilitację, profilaktykę przeciwodleżynową i wspieranie pacjenta, to pojawienie się leku, który przywraca czynności ruchowe lub pozwala, aby pojawiły się one po raz pierwszy, to można to określić mianem cudu.” – przyznała prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Jak przyznaje Kacper Ruciński, pojawienie się pierwszej skutecznej terapii przeciwko SMA w grudniu 2016 r. całkowicie zmieniło rzeczywistość pacjentów i ich rodzin. „Dla nas, rodzin, może to nie jest cud, bo ich nie ma, ale z pewnością ogromny przełom i coś, co dało nam przekonanie, że tę ciężką, często śmiertelną chorobę możemy ostatecznie pokonać”.

Potrzeba leku i szybkiej diagnozy

Prof. dr med. Laurent Servais, który opiekuje się chorymi na SMA we Francji i Belgii i wprowadził leczenie u ponad 100 chorych, podkreślił, że kluczowe jest, aby między zaobserwowaniem objawów i postawieniem diagnozy a rozpoczęciem leczenia minęło możliwie najmniej czasu. „Skrócenie tego opóźnienia jest niezwykle ważne – dlatego też po pierwsze należy uczyć lekarzy i studentów medycyny, jak rozpoznawać SMA, po drugie zapewniać możliwe najszybsze rozpoczęcie terapii, a w końcu prowadzić screening noworodków, pozwalający skrócić czas potrzebny na diagnozę i podjęcie decyzji o leczeniu. To bowiem w dłuższej perspektywie przełoży się na efektywność leczenia.” – powiedział prof. Servais.

Prof. dr hab. med. Marcin Czech, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia przyznał, że ogromnie się cieszy, że zaczęły pojawiać się terapie pozwalające skutecznie walczyć z tą straszliwą, śmiertelną chorobą. „Z punktu widzenia lekarza klinicysty chciałbym, aby ten lek był refundowany choćby dziś. Niestety jednak system nie działa w ten sposób – musimy brać pod uwagę wiele ograniczeń, w tym również te finansowe. Nie możemy zapomnieć, ile kosztują leki stosowane w chorobach rzadkich. To może znacząco zmniejszać pole manewru. Myślę, że bezsprzecznie konieczne są pewne zmiany w systemie ochrony zdrowia. Na dzień dzisiejszy jednak budżet refundacyjny mamy jaki mamy, toteż producent musi wykazać się zrozumieniem i wyjątkową elastycznością.” – podkreślił Wiceminister Zdrowia.

Warto wiedzieć

Fundacja SMA to jedyna w Polsce organizacja zrzeszająca osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni oraz ich rodziny. Powstała w 2013 r. z inicjatywy rodziców dzieci chorych na SMA. Celem Fundacji jest prowadzenie wszechstronnej działalności na rzecz osób chorych na SMA i ich bliskich, dążenie do zmian w zakresie warunków i standardów opieki medycznej, zwiększanie świadomości istnienia i konsekwencji zdrowotnych choroby, finansowanie badań naukowych, a także wspieraniedziałań zmierzających do opracowania i udostępnienia skutecznego leczenia.

Czy artykuł był przydatny?
Przykro nam, że artykuł nie spełnił twoich oczekiwań.

NOWY NUMER

Czytaj e-wydanie cenie 1,00 zł i zyskaj dostęp do numerów archiwalnych! W nr 6/2020 "Zdrowia" m.in.: jak działają jelita, 10 pytań o wazektomię, uzależnienia a płeć, dłonie pod ochroną, ćwiczenia na smukłe nogi. "Zdrowie" to 76 stron rzetelnej wiedzy!

Dowiedz się więcej
Miesięcznik Zdrowie  6/2020
KOMENTARZE
wojtek
|

elomelo

wow elmo ale ty jesteś rozsądny. niestety nie każdy tak ja ty ma czas przeczyć wszysko...

ps.uważam, że ostatecznym "władca" mojego cała jestem ja. czy che "ćpać leki na recepte (hipochondria sie to chyba nazywa, przykładowe reki bez recepty z "elemnetem" naktorykowym: acodin(dxm), antidol(kodeinal )opczócz tego masz na pewno dziesiątki jeśli nie setki produktów importowanych:
http://pl.wikipedia.org/wik...
http://pl.wikipedia.org/wik... (Desoxyn)
czy chce "cpać" to co ludzie "okryli" sobie 5000 lat temu to po prostu moja sprawa. Media wmówiły, że narkotyki są agresywne.

mozesz sie zgadzać lub nie, ale używanie do tego prawa karnego (ustawa o przeciwdziałaniu narkomani w Polce jest taka, że nawet Jan Pawel II powinien siedzieć (http://pl.wikipedia.org/wik...

Tolerancja i poszanowanie wolności to moim zdaniem bardzo ważne rzeczy we współczesnym świecie

elomelo
|

Dlatego też przed zażyciem każdego nowego leku wolę dowiedzieć się dokładnie co i jak działa - szukam w necie w specjalnych wyszukiwarkach takich jak ta: www.osoz.pl/leki , pytam farmaceutę i lekarza. w końcu chodzi o moje zdrowie!