Ministerstwo Zdrowia: Narodowy Plan ds. Chorób Rzadkich najpóźniej do 30 czerwca br.

Podczas polskich obchodów Światowego Dnia Chorób Rzadkich, które odbyły się 29 lutego br. w Warszawie, pacjenci, liderzy organizacji pacjentkach, eksperci oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, podsumowali 2019 rok, który przyniósł wiele pozytywnych decyzjach refundacyjnych. Niemniej, kluczowy z punktu widzenia pacjentów, Narodowy Plan ds. Chorób Rzadkich, nie został jeszcze ostatecznie zatwierdzony. Zgodnie z deklaracją MZ dokument ma zostać ostatecznie przyjęty przez rząd 30 czerwca br.

Pacjenci doceniają szereg pozytywnych decyzji refundacyjnych podjętych przez Ministerstwo Zdrowia w 2019

W tym roku były prowadzone intensywne prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Pomimo przyjęcia przez Resort Zdrowia finalna wersja nie została uzgodniona w KPRM. Do tego konieczne są jeszcze pewne wyjaśnienia i uszczegółowienia.

- Ostatni rok wyraźnie pokazał nam, że Ministerstwo Zdrowia obrało dobry kierunek, jeśli chodzi o refundacje leków w chorobach rzadkich. Przyznano refundację w Chorobie Fabry’ego, Akromegalii, Chorobie Leśniowskiego- Crohna czy Chorobie Gauchera; zapewniono kontynuację leczenia dla pacjentów z Mukopolisacharydozą typu VI, a chorzy na EB (pęcherzykowe oddzielanie się naskórka) uzyskali refundowany dostęp do niezbędnych dla nich specjalistycznych opatrunków – podkreślał Stanisław Maćkowiak, Prezes Federacji Pacjentów Polskich.

- Ubiegłoroczna pozytywna decyzja dla refundacji enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Fabry’ego, pokazała nam, że Ministerstwo Zdrowia nie pozostaje obojętne wobec cierpienia pacjentów z chorobami rzadkimi. Otworzyła furtkę, która wcześniej przez wiele lat dla pacjentów z chorobą Fabry’ego pozostawała zamknięta. Dziś pacjenci z tą chorobą mogą wreszcie żyć bez obawy o nadchodzące jutro, bez cierpienia i bez bólu – Anna Moskal Prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.

- Wchodząca w życie 1 marca refundacja doustnej terapii z wykorzystaniem eliglustatu dla pacjentów z chorobą Gauchera typu I, to ważna innowacja w leczeniu tego schorzenia i znaczna poprawa jakości życia osób cierpiących na jedną z mutacji tej choroby. Możliwość przyjmowania leku w domu, w pracy, czy w podróży, bez konieczności regularnych wlewów dożylnych oraz kosztownych i czasochłonnych wizyt w szpitalu to dla wielu pacjentów szansa na normalne życie i aktywność zawodową. Co więcej, nowe rozwiązanie terapeutyczne to także przełom dla tych, którzy z różnych powodów nie mogą korzystać z pozostałych form leczenia – mówił Błażej Jelonek, Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Gauchera.

Ministerstwo Zdrowia deklaruje ostateczny termin uchwalenia Narodowego Planu ds. Chorób Rzadkich

Narodowy Plan ds. Chorób Rzadkich jeszcze nie został uchwalony. Ministerstwo deklaruje jako termin ostateczny: 30 czerwca br. i powołuje już 2 marca dedykowany zespół. Środowisko pacjentów liczy na wcześniejszy termin wejścia w życie długo oczekiwanego dokumentu.

W 2019 roku prace związane z Narodowym Planem ds. Chorób Rzadkich, wydawałyby się być na ukończeniu. Dokument, wypracowywany wspólnie przez ostanie lata przez środowisko pacjentów nie został ostatecznie uchwalony przez rząd, jak oczekiwano, w minionym roku. Zgodnie z deklaracją Ministerstwa Zdrowia, w tym ministrów Jacka Gadomskiego i Macieja Miłkowskiego jego uchwalenie ma nastąpić do 30 czerwca br.

- Z niecierpliwością oczekujemy na przyjęcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Mamy głęboką nadzieję, że nastąpi to jeszcze przez Wielkanocą. Przygotowany dokument spełnia nasze oczekiwania i, co ważne, jako strategia odpowiada lekarzom. Szybkie wdrożenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich pozwoli w niedalekiej przyszłości na nadanie referencyjności ośrodkom zajmującym się terapią chorób rzadkich. Z tym wiąże się wyznaczenie kryteriów jakie ośrodki winny spełniać by uzyskać status ośrodka referencyjnego i wyznaczenie dla nich poziomu stawki kapitacyjnej. Konieczne jest również przyspieszenie prac nad utworzeniem rejestru chorób rzadkich – mówił Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich.

- W zakresie refundacji oczekujemy dalszych pozytywnych decyzji zwiększających dostęp do nowoczesnych terapii dedykowanych chorobom rzadkim takim jak TNP (Tętnicze Nadciśnienie Płucne), Amyloidoza TTR, Choroba Duchenne'a, Choroba Niemanna Picka, Mukowiscydozie i Choroba Fabry’ego (trzeci lek, doustny) oraz zapewnienia dostępności do cewników hydrofilowych dla pacjentów z wrodzonym rozszczepem kręgosłupa. Jako środowisko pacjentów, oczekujemy nowelizacji ustawy refundacyjnej, która wprowadzałaby nowe zasady oceny leków dedykowanych chorobom rzadkim oparte o MCDA (wielokryterialną analizę decyzyjną), także w zakresie umożliwiającym wnioskowanie o refundacje nowych terapii genetycznych takich jak np. CAR – T. Aby te wszystkie zmiany i oczekiwania się spełniły niezbędne jest umieszczenie chorób rzadkich na liście priorytetów Ministra Zdrowia – podsumował Mirosław Zieliński.

Powołanie Zespółu ds. Chorób Rzadkich

Obecny na konferencji przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia, Minister Maciej Miłkowski, zadeklarował wprowadzenie Planu ds. Chorób Rzadkich najpóźniej do 30 czerwca 2020 roku. Dokument w listopadzie ubiegłego roku trafił do Komitetu Stałego Rady Ministrów. Teraz, konieczne jest sporządzenie planu operacyjnego. Zgodnie z deklaracją Ministerstwa, już 2 marca 2020 roku, powołany został Zespół ds. Chorób Rzadkich. Celem Zespołu jest opracowanie rozwiązań istotnych w obszarach na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, zmierzających do:

• poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Rzeczypospolitej Polskiej, zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej;
• zapewnienia dostępu do wysokiej jakości innowacyjnych świadczeń opieki zdrowotnej;
• rozwoju i szerzenia wiedzy o chorobach rzadkich.

Przewodniczącym Zespołu została prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, przedstawicielka Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, Krajowy Koordynator projektu ORPHANET.
Powołanie Zespołu wraz z obietnicą wpisania chorób rzadkich na listę priorytetów zdrowotnych Rzeczpospolitej Polskiej oraz konsekwentnym dialogiem Ministerstwa Zdrowia z pacjentami nad kwestią poszerzenia list refundacyjnych o efektywne, także kosztowo, terapie oraz wyroby medyczne, pozwala mieć nadzieję, że 2020 rok okaże się dla polskich chorych rokiem przełomowym i na stałe wpisze kwestie chorób rzadkich do polskiego porządku prawnego.