Oto nowy najdroższy lek na świecie. To stosunkowo "uczciwa" cena, biorąc pod uwagę efekty

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Hemgenix - lek na hemofilię typu B. Wystarczy tylko jedna dawka, aby uwolnić pacjentów od długotrwałego leczenia. To dobra wiadomość, ale cena zwala z nóg. Koszt jednej dawki leku to około 3,5 miliona dolarów, co czyni Hemgenix nowym najdroższym lekiem na świecie.

Na pierwszy rzut oka cena rzeczywiście jest oszałamiająca, ale zanim zaczniemy obrzucać obelgami koncerny farmaceutyczne, przyjrzyjmy się temu, co jest najważniejsze. Jak więc Hemgenix ma pomóc pacjentom?

Nowy najdroższy lek na świecie zatwierdzony przez FDA

Hemgenix wytwarzany przez firmę CSL Behring to innowacyjna terapia genowa stosowana w leczeniu hemofilii typu B - rzadkiej choroby genetycznej, powodującej problemy z krzepliwością krwi. Jej objawy to przede wszystkim samoistne i powtarzające się, trudne do zatrzymania epizody krwawień.

Do tej pory skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Hemgenix przetestowano w dwóch badaniach. Po otrzymaniu terapii genowej częstość występowania niekontrolowanych krwawień u pacjentów spadła o ponad 50 proc. w porównaniu z wartością wyjściową.

Biorąc pod uwagę efekty, a także wyniki niedawnej analizy opłacalności leku może stwierdzić, że mimo wszystko jest to stosunkowo „uczciwa” cena za to, co oferuje pacjentom nowa kuracja.

Czytaj też:

• Hemofilia – dziedziczna choroba krwi
• Uczniowie „ze szkła” – życie dzieci z hemofilią bez ograniczeń

Dotychczasowe leczenie hemofilii

Hemofilia jest dziedziczna, częściej występuje u mężczyzn niż u kobiet. Lek stosowany obecnie w leczeniu hemofilii typu B dostarcza pacjentom potrzebnego czynnika krzepnięcia, ale koszty leczenia, które należy kontynować przez całe życie są wysokie. U osób z poważnymi objawami hemofilii typu B wymagany jest kosztowny schemat leczenia, którego skuteczność z czasem może zacząć słabnąć. Nowy lek może to zmienić.

Kamień milowy dla pacjentów z hemofilią

- Terapia genowa hemofilii jest na horyzoncie od ponad dwóch dekad. Pomimo postępów w leczeniu hemofilii, zapobieganie i leczenie epizodów krwawienia może niekorzystnie wpływać na jakość życia poszczególnych osób — powiedział dr n. med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

- Dzisiejsze zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób doświadczających dużego obciążenia chorobami związanymi z tą postacią hemofilii - dodał.

Marcelina Dzięciołowska