Ciężkie choroby ograniczają aktywność, a serce i my potrzebujemy ruchu. Naukowcy mogą temu zaradzić

Kiedy serce nie ma siły, najprostsze czynności stają się problemem. Każda nasza komórka potrzebuje odpowiedniej dawki tlenu, a kiedy ten nie dociera na miejsce, nawet najlepsze chęci nie pomogą. Niewydolność to wciąż wielkie wyzwanie dla współczesnej medycyny. Wygląda na to, że właśnie zdobyła kolejne, pomocne narzędzie.

Kardiomiopatia przerostowa (HCM) to wrodzona wada serca, która upośledza przede wszystkim pracę lewej komory. Problem dotyczy jednej na 500 osób dorosłych, a kardiomiopatia należy do jednej z głównych przyczyn niewydolności serca u młodych ludzi.

Poważne skutki schorzenia, które wiąże się przede wszystkim z pogrubieniem ściany lewej komory, a w efekcie jej gorszą kurczliwością, to wspomniana niewydolność serca, ale też udary, arytmie serca, zakażenie zastawki serca i nagła śmierć mięśnia sercowego.

Kardiolodzy przyznają, że niełatwo leczy się pacjentów z kardiomiopatią. Bywa wykrywana dość późno, niejednokrotnie już przy poważnym incydencie sercowo-naczyniowym, a leczenie nie musi przynosić oczekiwanych efektów. Dla części chorych ratunkiem bywa przeszczep serca.

Wygląda jednak na to, że z pomocą lekarzom i pacjentom wkrótce może przyjść także nowocześniejsza farmakoterapia.

Nowy lek na kardiomiopatię przerostową

Jak donosi "New England Journal of Medicine" osoby cierpiące na kardiomiopatię przerostową, które stosują nowy lek afikamten, mają szansę na zdecydowanie lepsze dotlenienie podczas aktywności fizycznej.

Obiecujące wyniki badania klinicznego zaprezentowano 13 maja podczas spotkania Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego dotyczącego niewydolności serca 2024 w Lizbonie. W badaniu uczestniczy 282 pacjentów.

- Dzięki większej dostępności tlenu podczas ćwiczeń pacjenci z zaporową kardiomiopatią przerostową mogą łatwiej chodzić, wykonywać prace domowe i inne codzienne zadania – powiedział kardiolog Ahmad Masri z Centrum Kardiomiopatii Przerostowej Instytutu Sercowo-Naczyniowego OHSU w Portland, ośrodka uczestniczącego w badaniu.

HCM powoduje duszność i ogranicza zdolność człowieka do ćwiczeń. Obturacyjna postać HCM zmniejsza przepływ krwi z serca. Nowy lek ma usunąć dolegliwości i poprawić przepływy.

Choroby obturacyjne objawiają się utrudnieniami zarówno przy nabieraniu, jak i wydychaniu powietrza z płuc. Są wyjątkowo uciążliwe dla pacjentów.

Afikamten - wyniki badania

Około połowie uczestników badania podano lek eksperymentalny, a druga połowa przyjmowała placebo i stanowiła grupę kontrolną badania. Naukowcy zmierzyli poziom tlenu u uczestników, gdy korzystali z bieżni lub rowerów. U osób, które przyjmowały afikamten, zaobserwowano znaczny wzrost maksymalnego zużycia tlenu – o 1,7 mililitra na kilogram na minutę więcej niż w grupie kontrolnej.

Takie zwiększenie poboru tlenu może poprawić zdolność pacjenta do aktywności fizycznej.

Gdy pobór tlenu jest poniżej wydolnościowej normy, rośnie ryzyko wystąpienia niewydolności serca, a w jej efekcie konieczność przeszczepu serca. Niestety, rośnie też ryzyko przedwczesnego zgonu.

Obecne możliwości leczenia obturacyjnego HCM, obejmują przede wszystkim operację usunięcia nadmiaru (zgrubienia, przerostu) mięśnia sercowego.

W 2022 roku FDA (amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) zatwierdziła również mawakamten jako pierwszy lek przeznaczony do leczenia podstawowej przyczyny obturacyjnego HCM. Niestety, mawacamten może zwiększać ryzyko niewydolności serca i wchodzi w interakcje z kilkoma powszechnie stosowanymi lekami.

Nowy rozdział w leczeniu HCM

- To ekscytujący czas w leczeniu HCM. Chociaż w dalszym ciągu oferujemy tradycyjne terapie chirurgiczne i proceduralne HCM, możemy teraz zaoferować pacjentom także inne opcje leczenia: terapie niedawno zatwierdzone przez FDA oraz terapie eksperymentalne, które są dostępne po uczestnictwie w badaniach klinicznych - mówi dr Masari.

Kiedy leki będą powszechnie dostępne? trudno dziś na to pytanie odpowiedzieć, ale to może jeszcze potrwać.

Eliza Dolecka