Rodziny chorych na SMA apelują do Premiera

Fundacja SMA, zrzeszająca rodziny chorych na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, złożyła dzisiaj na ręce Premiera petycję, w której proszą o wsparcie w uzyskaniu upragnionego dostępu do leku nusinersen – pierwszej na świecie skutecznej terapii przeciwko tej rzadkiej chorobie genetycznej. Na refundację leku chorzy i ich rodziny czekają już ponad 15 miesięcy. Polska pozostaje jednym z ostatnich państw europejskich, w których lek nie jest refundowany, a chorzy muszą żyć w napięciu i oczekiwaniu.

Rodziny chorych podejmują wiele inicjatyw, które mają na celu podniesienie świadomości społecznej choroby, jak również zwrócenie uwagi decydentów na ich potrzeby i nadzieje. Organizowane akcje uzyskały szerokie poparcie społeczne, a niejednokrotnie były także obejmowane patronatem Pierwszej Damy RP – Agata Kornhauser-Duda. Wszystko po to, by Polska wreszcie dołączyła do 22 państw europejskich, refundujących nusinersen.

„Po raz kolejny apelujemy do Pana Premiera o reakcję w sprawie refundacji terapii SMA dla wszystkich polskich chorych. Podkreślamy i przypominamy, że Polska jest jednym z ostatnich krajów, który nie refunduje leku. W związku z tym, przygotowaliśmy petycję do Pana Premiera, którą dotychczas podpisało blisko 61 tysięcy osób.” - napisali w petycji przedstawiciele Fundacji SMA oraz inicjatywy „Tak dla Terapii SMA w Polsce”.

SMA to bardzo rzadka choroba, która występuje raz na 6-7 tys. urodzeń. W Polsce cierpi na nią ok. 800 osób. Chorzy borykają się z niepełnosprawnością ruchową, oddechową, kłopotami z mówieniem. Do niedawna nie istniały skuteczne terapie – jedyną formą leczenia były rehabilitacje. W 2016 r. pierwszy lek - nusinersen został zatwierdzony przez amerykańską agencję FDA, a w maju 2017 r. przez europejską EMA. Od lutego 2017 r. w Polsce funkcjonuje Program Rozszerzonego Dostępu do leku. Na tę chwilę włączonych jest do niego 30 dzieci z SMA typu I. Pozostali, ponad 600 osób pozostają bez leczenia. Ich stan pogarsza się. Jak podkreślają eksperci medyczni, nusinersen powinien być stosowany w leczeniu wszystkich pacjentów z SMA, niezależnie od typu, stopnia zaawansowania choroby

Dla chorych na SMA czas ma szczególne znaczenie. Każdego dnia toczą cięzką walkę o sprawnośc i życie.

Niektórzy z nich już tę walkę przegrali.