TREG: innowacyjna metoda leczenia cukrzycy typu 1

TREG – nowatorska metoda leczenia cukrzycy typu 1 – zaczyna być dostępna dla pacjentów. Dzięki wynalazkowi polskich naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, dzieci i młodzież ze świeżo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 mają szansę na znaczną poprawę jakości życia. Do terapii nie można jednak zakwalifikować każdego pacjenta.

Cukrzyca typu 1 staje się w Polsce plagą i dotyka przede wszystkim dzieci – stanowią one 90% pacjentów z tym rozpoznaniem. Często zaczyna się we wczesnym dzieciństwie, więc mali pacjenci nie pamiętają życia bez pena z insuliną czy pompy insulinowej. Co roku na świecie na cukrzycę typu 1 zapada około 80-100 tys. dzieci, z czego około 2 tys. przypadków jest w Polsce. Niestety liczba ta w naszym kraju podwaja się co około 10 lat.

Cukrzyca typu 1 jest wywołana procesem autoimmunologicznym, czyli takim, w którym układ odpornościowy niszczy własne tkanki. Obecnie nie ma leków, które mogłyby powstrzymać ten proces – z czasem cukrzyca typu 1 prowadzi do całkowitego zniszczenia wysp trzustkowych. Choremu można jedynie zaproponować insulinę. Współczesna medycyna na szczęście rozwija coraz to nowsze metody terapii, w których działanie klasycznych leków jest wzmacniane lub wręcz zastępowane przez najnowsze zdobycze naukowe. Takim podejściem jest terapia komórkowa, w której lekami stają się komórki pobrane z ciała pacjenta lub dawcy lub też stworzone sztucznie w laboratoriach naukowych.

Leki komórkowe, czyli metoda TREG

Polskie laboratorium jest pierwszym na świecie, które rozpoczęło prace nad zastosowaniem limfocytów T regulatorowych (Tregs) w leczeniu człowieka. Unikalność terapii polega na zwalczaniu przyczyn choroby, a nie tylko objawów klinicznych, co poprawia parametry kliniczne oraz jakość życia małych pacjentów z cukrzycą typu 1.

Twórcami innowacyjnej metody TREG są najwyższej klasy specjaliści z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego: prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii oraz prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, Kierownik Cancer Immunology Group w International Centre for Cancer Vaccine Science, działającym przy Uniwersytecie Gdańskim.

Aby w pełni zrozumieć metodę TREG, należy poznać przyczyny rozwoju cukrzycy typu 1. U zdrowych pacjentów we krwi znajdują się odpowiednie ilości limfocytów T regulatorowych (Tregs), które pilnują, żeby układ odpornościowy walczył z infekcjami, a przy okazji, żeby nie niszczył własnych tkanek – niejako uczą one inne komórki układu odpornościowego odróżniania swój-obcy. U pacjentów cierpiących na cukrzycę typu 1, limfocytów T regulatorowych jest zbyt mało lub nie docierają do trzustki w odpowiednim momencie. Przez to układ odpornościowy przestaje odróżniać obce komórki (np. bakterie) od własnych, co prowadzi do sytuacji, w której własne komórki krwi niszczą komórki trzustki produkujące insulinę. W opatentowanej przez polskich naukowców metodzie TREG, pobiera się własne komórki (limfocyty T regulatorowe) chorego, namnaża je w laboratorium i ponownie podaje pacjentowi. Zwiększając liczbę komórek Tregs w organizmie, osoby cierpiące na cukrzycę typu 1 mają szansę na chociażby częściowe zachowanie funkcji trzustki. To bardzo ważne, ponieważ własna insulina jest wydzielana w sposób precyzyjny i chroni lepiej niż najnowocześniejsza pompa insulinowa.

Jakie są efekty leczenia metodą TREG?

Terapia TREG pozwala zmniejszyć zapotrzebowanie na podawaną insulinę. Część pacjentów ma przedłużony tzw. honeymoon, czyli okres, w którym w ogóle nie potrzebują insuliny. To co najbardziej cieszy polskich naukowców, to wydzielanie własnej insuliny przez pacjentów nawet 5 lat po leczeniu. Nawet po tak długim okresie – u pacjentów, którzy otrzymali te komórki – nadal obserwowany jest wyrzut własnej insuliny po posiłku, co jest dowodem, że trzustka wciąż działa. Nie jest on tak wysoki jak u zdrowego człowieka, ale jest znaczący. Dla pacjenta chorego na cukrzycę ma to ogromne znaczenie, ponieważ nawet jeżeli już przyjmuje insuliny w zastrzykach, to dodatek jego własnej insuliny z trzustki pozwala na znacznie dokładniejszą kontrolę poziomu glukozy we krwi, co zabezpiecza go przed powikłaniami.

– Współcześnie na cukrzycę umiera się z powodu jej powikłań. W ciągu lat trwania choroby u pacjenta pojawią się problemy ze wzrokiem, nerkami czy z układem krążenia, natomiast jego własna insulina – nawet jej niewielkie ilości – pozwoli mu odwlec wystąpienie tych powikłań na kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. W pewnym sensie walczymy o dobrą jakość życia pacjenta w przyszłości. Biorąc pod uwagę, że chorują najczęściej dzieci, warto o nią walczyć. – mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej GUMed i współzałożyciel spółki POLTREG, zajmującej się rozwojem opatentowanej Metody TREG.

Obecnie metoda TREG przechodzi do 3 fazy badań klinicznych i zaczyna być dostępna dla pacjentów Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Terapia prowadzona jest w drodze wyjątku szpitalnego, czyli leczenie oferowane jest jeszcze przed rejestracją centralną, na podstawie statusu ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), przyznanego przez Europejską Agencję Leków. Taka wyjątkowa możliwość wynika z faktu, że nie ma obecnie na świecie innych terapii leczących cukrzycę typu 1 w sposób przyczynowy. Badania udowodniły że metoda TREG jest bezpieczna dla chorego i wykazuje skuteczność w podtrzymywaniu funkcji trzustki u pacjentów ze zdiagnozowaną cukrzycą typu 1.

Polscy naukowcy szacują, że spośród ok. 2 tys. świeżo zdiagnozowanych pacjentów z cukrzycą typu 1 rocznie, kilkaset osób kwalifikowałoby się do podania leku komórkowego TREG.