Pacjenci z SM odzyskali przyszłość. Czy system pozwoli im ją zatrzymać?
Każdego dnia kilka osób w Polsce dowiaduje się, że ma stwardnienie rozsiane (SM). To choroba, która budzi przerażenie, chociaż w jej leczeniu dokonał się niewyobrażalny postęp. "Mamy wspaniały program lekowy i chcielibyśmy mieć realną możliwość jego realizacji" - zapewnia prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Jeśli masz ok. 30 lat (najwięcej zachorowań na SM odnotowuje się między 20. a 40. rokiem życia) i nagle słyszysz, że masz SM, świat dosłownie wali ci się na głowę. Wyobrażasz sobie, że wkrótce przestaniesz pracować, podróżować, może w ogóle chodzić, że nie masz po prostu przyszłości.
Taki los czekał pacjentów jeszcze niedawno, a choroba była głównie kojarzona z wózkiem inwalidzkim. Dziś nowoczesna farmakologia pozwala zahamować rozwój choroby, a wszystkie leki zarejestrowane w Unii Europejskiej (z wyjątkiem ublituksymabu - procedura rejestracyjna właśnie się toczy) są refundowane polskim pacjentom.
A jednak mamy problemy, które w dodatku mogą narastać. "Lekarze nie mogą być stawiani w sytuacji, że pacjent spełnia kryteria leczenia, przysługuje mu gwarantowane świadczenie, a nasz szpital nie poda mu wskazanego leku, bo nie ma pieniędzy" - alarmuje prof. prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, w rozmowie z "Poradnikiem Zdrowie".
Stwardnienie rozsiane - co to za choroba
30 maja obchodzimy Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego.
Stwardnienie rozsiane (SM) jest jedną z częstszych chorób neurologicznych – w Polsce dotyczy około 50 tys. osób, a co roku diagnozowane są kolejne 1-2 tysiące pacjentów.
Stwardnienie rozsiane może w negatywny sposób wpływać na większość obszarów życia, co przyczynia się do znacznego pogorszenia jego jakości w wielu wymiarach – fizycznym, psychicznym i społecznym.
Dla przyszłości pacjentów kluczowa jest wczesna diagnoza oraz szybki dostęp do skutecznego leczenia.
Najwięcej zachorowań na SM odnotowuje się między 20. a 40. rokiem życia, a szczyt zachorowań przypada na 30. rok życia. SM stanowi główną przyczynę niepełnosprawności neurologicznej i, po urazach, drugą przyczynę niepełnosprawności u młodych dorosłych.
Popatrz na "Siwą"
Kiedy słyszysz, że teoretycznie "może być dobrze" mimo diagnozy, zapewne cię to nie przekonuje. Wejdź zatem na blog "Siwej" (Anny Marii Siwińskiej), która z SM mierzy się od 2007 roku (miała wówczas ok. 40 lat), a w 2009 rozpoczęła terapię lekami immunosupresyjnymi - jeszcze starej generacji, o stosunkowo niewielkiej skuteczności.
Anna-Maria Siwińska była specjalistką ds. mediów społecznościowych w dużym wydawnictwie, potem została "ekscentryczną freelancerką". Podróżuje najchętniej kamperem, wspina się, kocha rower... Niewielu jej zdrowych rówieśników może pochwalić się równie barwnym, aktywnym życiem.
Postęp w farmakologii sprawia, że szczęściarzy może być coraz więcej.
Stwardnienie rozsiane - program jest wspaniały (teoretycznie)
Kto zetknął się w Polsce z programami lekowymi, ten wie, jak często wyboista i kręta jest droga pacjenta do nowoczesnego leczenia.
Wyśrubowane nieludzko kryteria, obowiązek wypróbowania przestarzałych technologii przed wdrożeniem skutecznego leku, skomplikowane procedury. Ale nie w SM. Jak tłumaczy prof. Kułakowska, od listopada 2022 roku zasady w programie B.29, dedykowanym leczeniu stwardnienia rozsianego, zmieniły się na korzyść pacjenta i są "teoretycznie wspaniałe":
Pacjenci od początku mogą być leczeni z pomocą wysoce skutecznych leków. To coś, co kiedyś było nie do pomyślenia. Lekarz może wreszcie podejmować suwerenne decyzje co do sposobu leczenia, w oparciu o swoją wiedzę i stan pacjenta. Przyjazne kryteria w zasadzie umożliwiają nowoczesne leczenie każdemu pacjentowi z aktywną postacią choroby
- zapewnia prezeska Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
No to w czym problem? Niestety, w finansach.
Ćwiczenia dla pacjentów z SM
Program lekowy w SM: kontrakty z NFZ zazwyczaj nie uwzględniają realnej liczby chorych
Chory schemat leczenia w ramach programów lekowych obowiązuje od lat. Przy zawieraniu kontraktów z NFZ dokładnie wiadomo, ilu pacjentów jest leczonych w danej placówce i ile pieniędzy potrzeba, żeby ich leczyć. Tymczasem szpitale dostają propozycje niedoszacowanych kontraktów, które z góry uniemożliwiają zakup leków nawet dla pacjentów już leczonych, nie mówiąc już o nowo rozpoznawanych przypadkach.
Placówka, w której pracuję, leczy ponad 400 osób ze stwardnieniem rozsianym, ale wysokość tegorocznego kontraktu uwzględnia nieco ponad 200. Pozostałym nie możemy odmówić pomocy przede wszystkim ze względu na etykę lekarską, ale także dlatego, że to świadczenia gwarantowane, to się pacjentom po prostu należy. W ten sposób powstają tzw. nadwykonania kontraktów. Nie wolno w takiej sytuacji stawiać lekarzy i szpitali, rzetelnie wykonywana praca nie może zadłużać placówek
- podkreśla prof. Kułakowska i zwraca uwagę, że szpital najpierw musi kupić drogie leki, podać je chorym, a potem ubiegać się do NFZ o zapłatę.
Polsce wciąż brakuje ekspertów od finansów w opiece zdrowotnej. Sprawne wdrażanie nowoczesnego leczenia w wielu krajach to nie tylko kwestia innych standardów czy większego zrozumienia dla pacjentów, ale przede wszystkim świadomość korzyści ekonomicznych wynikających z zastosowania pozornie bardzo drogiego leczenia.
Skuteczne leki to mniej absencji chorobowych, rent i innych świadczeń, a wreszcie olbrzymich kosztów związanych z opieką nad osobami z niepełnosprawnościami. Nie ma miejsc w DPS-ach, system opieki nad seniorami jest w rozsypce, brakuje opiekunów. Polski naprawdę nie stać na pozorne oszczędności. Ocalenie jak najdłużej sprawności i samodzielności każdego pacjenta, któremu można pomóc, jest na wagę złota.
Z danych ZUS wynika, że zmniejsza się liczba rent z tytułu niezdolności do pracy, spada liczba hospitalizacji i dni absencji chorobowej w grupie pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego. Takie efekty osiągnęliśmy w krótkim czasie, zapewne w dłuższym okresie będą one jeszcze lepsze. Odsetek pacjentów leczonych wysoko skutecznymi lekami wzrósł z 35% w 2019 roku do 50% w 2023 roku. To wynik zarówno większej świadomości lekarzy i pacjentów, jak i refundacji skutecznych terapii. Musimy zrobić wszystko, żeby utrzymać ten pozytywny trend
- podkreśla prezeska PTN.
Polskie Towarzystwo Neurologiczne apeluje o kompleksową reformę programów lekowych. Proponuje wprowadzenie rocznego ryczałtu na opiekę nad pacjentem w programie lekowym oraz przesunięcie niektórych, najbezpieczniejszych i najtańszych, leków do innych form refundacji.
PTN zwraca też uwagę, że zmniejszenie obciążenia personelu medycznego pracą administracyjną przyniosłoby wyraźne ograniczenie liczby raportowanych do NFZ (niekiedy jednocześnie w kilku systemach) danych:
"W dobie dynamicznego rozwoju IT, gdy obowiązkowe jest prowadzenie elektronicznej dokumentacji źródłowej, "zaciąganie" z niej przez płatnika odpowiednich danych nie wydaje się dużym wyzwaniem technicznym".
Prof. Kułakowska apeluje: Zauważcie neurologię!
Oczywiście, problemy, o których mówi prof. Alina Kułakowska nie dotyczą wyłącznie SM (z podobnymi borykają się choćby chorzy z miastenią) i neurologii. Daje się jednak zauważyć, że w przypadku niektórych dziedzin, np. kardiologii czy onkologii podejmuje się jakieś działania zaradcze, buduje się sieci z ośrodkami referencyjnymi, wdraża kompleksową opiekę skoordynowaną, szkoli lekarzy POZ, tworzy narodowe programy...
O narastających zagrożeniach związanych ze starzeniem się społeczeństwa i przyrostem osób z problemami neurologicznymi jest zdecydowanie ciszej. Przekaz ogranicza się do ogólników.
- Neurologia w powszechnej świadomości praktycznie nie istnieje, niestety, a paradoksalnie to właśnie ona zbiera żniwo sukcesów wspaniale rozwijających się dziedzin medycyny, takich jak onkologia i kardiologia. Pacjenci z najcięższymi chorobami teraz mogą przeżyć i normalnie się starzeć. Ostatecznie często trafiają do nas. Choroba Alzheimera, choroba Parkinsona, udary mózgu - to problemy, o których mówi się za mało, a przecież dziś to czołowe wyzwania polskiej medycyny - podkreśla prof. Kułakowska.
Ublituksymab w SM - o co chodzi z tym lekiem?
Jakie znaczenie ma refundacja ublituksymabu, jedynego leku w SM, na który teraz czekają pacjenci?
Dostępne obecnie leki na całym świecie wciąż nie są w stanie pomóc wszystkim chorym. Stwardnienie rozsiane to choroba złożona, o różnych postaciach i przebiegu. Stąd wciąż trwają prace nad stworzeniem jeszcze skuteczniejszych leków, prowadzi programy badawcze i badania kliniczne mające na celu poprawę rokowań dla pacjentów z agresywnej postacią stwardnienia rozsianego.
W Polsce jednak aktualnie najistotniejsze jest, by pacjenci, dla których już jest bezpieczny ratunek, dostawali gwarantowane im świadczenia, a proces wdrażania nowych terapii nie ciągnął się latami.
Od momentu rekomendacji nowej terapii przez EMA (Europejska Agencja Leków) dla UE, w Polsce proces refundacyjny zwykle trwa ok. 900 dni.
Ogłoszenie refundacji wcale nie oznacza jeszcze dostępu do leków dla pacjenta. Niejednokrotnie chorzy muszą czekać rok i dłużej na jego wdrożenie - tak dzieje się nie tylko w neurologii, ale też w onkologii, w przypadku chorób rzadkich i innych. Stąd wnioski lekarzy i organizacji pacjenckich z różnych dziedzin medycyny o reformę całego procesu refundacyjnego i zasad w programach lekowych. Jest zapowiedź Ministerstwa Zdrowia, że planuje w tym zakresie istotne zmiany.
Ublituksymab to jedyny lek zarejestrowany w UE i rekomendowany przez EMA w leczeniu SM, który jest praktycznie niedostępny dla Polaków. Proces refundacyjny trwa.
Kluczowy wpływ na to, czym jesteśmy w Polsce leczeni, ma powszechnie mało znana, a jednak niezwykle istotna instytucja, jaką jest Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, oceniająca wnioski refundacyjne pod kątem bezpieczeństwa, skuteczności i opłacalności (stosunek korzyści do kosztów terapii).
AOTMiT o ublituksymabie wypowiada się bardzo pozytywnie. W analizie z 2024 roku dotyczącej nowego leku podkreślono, że w rekomendowanej grupie pacjentów odznacza się on wyższą skutecznością niż dotychczas stosowane leki, a profil bezpieczeństwa w analizowanej populacji jest korzystny. Co również istotne, czas aplikowania ublituksymabu jest 3-krotnie krótszy, po 2 pierwszych podaniach nie ma już konieczności bezpośredniego monitorowania pacjenta.
17 marca 2025, tym razem już Rada Przejrzystości przy AOTMiT, wypowiedziała się pozytywnie o nowym leku, nie zgłaszając uwag do projektu programu lekowego. Pacjenci jednak nadal czekają i muszą jeszcze uzbroić się w cierpliwość, chociaż czas nie jest ich sojusznikiem.
Prof. Alina Kułakowska jest neurologiem i nauczycielem akademickim z ponad 30-letnim doświadczeniem zawodowym. Pracuje w Klinice Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, gdzie aktywnie uczestniczy zarówno w diagnostyce i leczeniu chorych jak też prowadzi zajęcia dydaktyczne i badania naukowe. Jej główne obszary badań to zaburzenia neuroimmunologiczne i choroby zakaźne układu nerwowego.
Prof. Alina Kułakowska odegrała ważną rolę w przygotowaniu zaleceń Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego (PTN) dotyczących diagnostyki i leczenia stwardnienia rozsianego. Jej wysiłki przyczyniły się też do wprowadzenia zmian w programie lekowym leczenia stwardnienia rozsianego, znacznie poprawiając dostęp do terapii modyfikujących przebieg choroby dla pacjentów z SM w Polsce. W styczniu 2025 roku została wybrana na przewodniczącą-elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii.
Oprócz działalności klinicznej i badawczej, prof. Alina Kułakowska pełni aktualnie funkcję prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologicznego - w tej roli aktywnie promuje współpracę w środowisku neurologicznym. Jest też konsultantem wojewódzkim ds. neurologii w woj. podlaskim.
