Rosnący problem chorób neurologicznych

Niemal w każdym obszarze neurologii obserwujemy widoczny postęp medycyny. Jednak nadal wielu chorych i lekarzy czeka na nowe terapie, które ułatwią pacjentom życie z chorobą. O tym, dlaczego choroby neurologiczne stają się coraz większym wyzwaniem, w jakich obszarach neurologii dokonał się w ostatnich latach postęp i na co czekają pacjenci, opowiada prof. Jarosław Sławek, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Panie Profesorze, które z chorób neurologicznych są obecnie największym wyzwaniem?

Społeczeństwa krajów rozwiniętych, do których zaliczamy Polskę, stają w obliczu postępującego starzenia się społeczeństwa. Generuje to liczne wyzwania, zarówno natury medycznej, jak i ekonomicznej. Wśród chorób neurologicznych mających związek ze starzeniem się, niewątpliwie dwie grupy stanowią w tej chwili największe wyzwanie – udary mózgu oraz choroby neurozwyrodnieniowe, w tym szczególnie choroba Alzheimera i Parkinsona. W tych schorzeniach to wiek stanowi największy czynnik ryzyka. Długość życia na przestrzeni ostatnich 100 lat znacznie się wydłużyła - na początku XX średnia życia to było 50 lat, obecnie ok. 80 - wobec tego wzrasta liczba osób ze schorzeniami neurologicznymi. Po 90 r.ż. zaburzenia poznawcze ma aż 40% populacji. Z problemami neurologicznymi i ich skutkami zdrowotnymi, ekonomicznymi będziemy się zmagać w coraz większym zakresie.

W których z chorób neurologicznych obserwuje Pan szczególny postęp w leczeniu farmakologicznym pacjentów?

Praktycznie w każdym obszarze neurologicznym nastąpiła rewolucja. Bardzo widoczna zmiana zaszła w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdzie jeszcze 30 lat temu nie mieliśmy żadnego skutecznego leku. Dziś mamy blisko 10 leków, które już są lub zaraz będą obecne na rynku, także w Polsce, bo w tej chwili znajdują się w trakcie rejestracji lub procesu refundacji. Te terapie, włączając w nie leczenie biologiczne, są niezwykle nowoczesne. Pozwalają pacjentom funkcjonować „normalnie” i znacząco wydłużają ten czas.

Nie są to jeszcze leki, które są w stanie wyleczyć chorych, ale w znacznym stopniu zmniejszają niepełnosprawność i spowalniają przebieg choroby. Kolejnym obszarem neurologii, w którym nastąpił wielki postęp jest padaczka, w której w przeciągu 20 lat pojawiło się wiele nowych leków, cząsteczek i metod operacyjnych, m.in. nerwu błędnego. Inną często występującą chorobą, w której mamy do dyspozycji przełomowe metody leczenia, to „Parkinson”. Dysponujemy tu kilkoma skutecznymi lekami. Od końca lat 90-tych mamy też zabiegi głębokiej stymulacji mózgu, czyli wszczepianie elektrod do mózgu podłączonych do zewnętrznego stymulatora (tzw. DBS), które na wiele lat zmniejszają objawy tej choroby. Od 2 lat w Polsce dostępne są terapie infuzyjne jako alternatywa dla operacji stymulacji mózgu, jak podawana podskórnie apomorfina czy dojelitowo duodopa.

Również w udarze mózgu – od lat 90 mamy metodę, za pomocą której rozpuszczają się skrzepliny w naczyniach mózgowych (tzw. tromboliza dożylna), a od 2015 mechaniczną trombektomię, która powoli zaczyna być dostępna także w Polsce. Nawet w leczeniu ciężkich postaci migreny pojawiły się nowe i bardzo skuteczne metody leczenia biologicznego: toksyna botulinowa oraz przeciwciała monoklonalne.

Spastyczność, dystonie leczymy skutecznie iniekcjami toksyny botulinowej. Zapalne neuropatie (uszkodzenia nerwów obowodowych) i wiele innych autoimmunologicznych chorób układu nerwowego leczymy dożylnymi wlewami immunoglobulin. Ogromny postęp jest także w leczeniu chorób rzadkich: rdzeniowego zaniku mięśni, choroby Pompego czy Fabry'ego.

Można zatem powiedzieć, że postęp następuje w każdym niemal obszarze neurologii, chociaż wyjątek stanowią dwie, nadal trudne do leczenia, choroby – choroba Alzheimera i stwardnienie zanikowe boczne. Pierwsza to najczęstsza, postać otępienia, druga jest relatywnie rzadka i ogromnie trudna w leczeniu (przypadek słynnego fizyka S. Hawkinga). Jej przebieg jest bardzo dramatyczny dla pacjentów, którzy tracą siły, mają zaniki mięśniowe, narastające niedowłady, tracą zdolność oddychania, przy czym do końca są świadomi swojej choroby.

Jakie nowe leki innowacyjne szczególnie poprawiają skuteczność leczenia? Jak zmienia się życie pacjentów po wprowadzeniu innowacyjnych terapii?

Innowacyjne terapie w medycynie to terapie biologiczne, przeciwciała monoklonalne, których celem jest uszkadzanie i unieszkodliwianie białek. Największe zastosowanie tych przeciwciał ma miejsce w stwardnieniu rozsianym. Stosuje się je również w migrenie, gdzie przeciwciała atakują białka odpowiedzialne za powstawanie bólu.

Dzięki innowacyjnemu leczeniu dochodzi do spowolnienia przebiegu choroby – np. w migrenie znacznie zmniejsza się częstotliwość i natężenie bólu głowy. Trwają prace nad zastosowaniem leczenia biologicznego w chorobach Alzheimera i Parkinsona, ale na wyniki tych badań trzeba jeszcze poczekać. Na horyzoncie mamy bardzo obiecujące leczenie genowe, które ma zastosowanie tam, gdzie dysfunkcja spowodowana jest uszkodzeniem genu. Takie badania toczą się już w chorobie Huntingtona i Parkinsona.

Czy Pan Profesor mógłby opowiedzieć nam o pacjencie, które życie zmieniło się dzięki zastosowaniu nowoczesnych leków?

W mojej praktyce mam szereg przykładów, w których nowoczesne leczenie zmieniało życie pacjentów. Szczególnie przychodzą mi na myśl chorzy ze stwardnieniem rozsianym.

Jedna z moich pacjentek, młoda dziewczyna, dzięki innowacyjnemu leczeniu funkcjonuje zupełnie normalnie – wyszła za mąż, założyła własną szkołę językową, urodziła dziecko i cieszy się życiem. Inna pacjentka, która miała stwardnienie rozsiane, zmagała się z ogromnym napięciem mięśniowym. Otrzymała pompę baklofeową, która podaje jej lek rozluźniający mięśnie. Dzięki temu, może żyć w miarę normalnie i samodzielnie od prawie 20 lat, mimo rzutów choroby i jej postepu.

Na myśl przychodzi mi też pacjentka z chorobą Parkinsona, trwającą ponad 10 lat. Pani ta, choć już po 70-ce, nadal była w dobrym stanie biologicznym i mentalnym połowę czasu w ciągu dnia była w tzw. offie, czyli była niesprawna. Założyliśmy u niej nowoczesne leczenie dojelitowe duodopą i obecnie jest sprawna praktycznie cały dzień, z małymi okresami, w których pojawiają się ruchy mimowolne. Czy też pacjent z chorobą Parkinsona o wczesnym początku, który zachorował przed 30 r.ż. Po wszczepieniu głębokiej stymulacji mózgu w 2003 roku ożenił się, ma dziecko, jeździ samochodem.

Czy polscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnych leków?

Niestety nie wszystkie leki, które są dostępne gdzie indziej, są też dostępne u nas. Szczególnie widać te dysproporcje w obszarze chorób rzadkich. To są zwykle bardzo drogie terapie, które pomimo potwierdzonej skuteczności nie są w Polsce refundowane ze względu właśnie na cenę lub są dostępne, ale dla bardzo ograniczonej grupy pacjentów.

Na jakie nowe terapie czekają pacjenci?

W tej chwili nie ma refundowanych żadnych leków dla pacjentów zmagających się z najcięższą postacią migreny. Chory praktycznie przez ponad pół miesiąca może być wyłączony z życia, przebywa na zwolnieniach lekarskich, a to są koszty dla państwa. Dlatego zarówno dla pacjentów jak i dla budżetu byłoby korzystne, aby te leki zostały zrefundowane. Tak robią to kraje rozwinięte, przeliczając korzyści z leczenia na wypracowany dochód przez pracownika, który przychodzi do pracy.

Choć nie dotyczy to leczenia farmakologicznego, to nie mogę nie wspomnieć o oczekiwaniu pacjentów na szersze udostępnienie nowoczesnej metody leczenia udaru niedokrwiennego mózgu – tzw. trombektomii mechanicznej. To, co jest dla lekarzy i pacjentów z udarem największym zawodem w tej chwili to ograniczenie dostępu do tej metody. Planuje się uruchomienie jedynie 7 ośrodków w ramach pilotaży, a pozostałe mają być otwierane w przyszłych latach. To oznacza, że metoda, która jest skuteczna, ratuje sprawność i życie chorych, dla ponad połowy Polaków jest niedostępna.

Wiele rozwiązań w medycynie, także neurologii wymaga szybkich działań. Niektóre mają charakter organizacyjny jak zniesienie sztywnych ram czasowych pobytu choprych w szpitalu i mogą przynieść szybkie efekty np. w postaci dostepności (skrócenie kolejek) do usług medycznych. Ale to wymaga rozmowy, spotkań, poważnego traktowania się na linii: lekarze, neurolodzy a Ministerstwo Zdrowia czy Narodowy Fundusz Zdrowia.

Podsumowując – w neurologii w wielu obszarach nastąpił widoczny postęp - wielu pacjentów, dla których choroba neurologiczna była wyrokiem teraz może cieszyć się życiem i dobrze funkcjonować. Jednak nadal jest wiele terapii, leków, na które czekają lekarze, ale przede wszystkim chorzy.