„Dzieci przeżywają horror”. Chorzy na hemofilię w Polsce czekają na nowoczesne leki

Brak refundacji nowoczesnych leków dla pacjentów z hemofilią A jest druzgocącą decyzją, zwłaszcza dla dzieci, które w Polsce stanowią jedyną grupę w Unii Europejskiej bez dostępu do podskórnej terapii. Jakie są konsekwencje tej sytuacji i dlaczego, pomimo korzyści ekonomicznych i medycznych, pacjenci wciąż czekają na zmianę? O tym w trakcie 34. Forum Ekonomicznego w Karpaczu rozmawialiśmy z Dawidem Witkowskim, wiceprezesem Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Codzienność pod znakiem bólu i powikłań

Hemofilia A to rzadka, wrodzona choroba genetyczna, spowodowana niedoborem lub brakiem jednego z białek niezbędnych do prawidłowego krzepnięcia krwi, a konkretnie czynnika krzepnięcia VIII. W rezultacie nawet niewielkie urazy mogą prowadzić do długotrwałych krwotoków zewnętrznych i wewnętrznych, co stanowi poważne zagrożenie dla zdrowia i życia pacjentów.

W Polsce około 300 dzieci choruje na hemofilię A w postaci ciężkiej. Dawid Witkowski, wiceprezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne alarmuje, że nie mają one dostępu do nowoczesnego leczenia. „Bez refundacji emicyzumabu są one skazane na dożylne podawanie czynników krzepnięcia co dwa dni. Proszę sobie wyobrazić 3–4–5-letnie dziecko, które co dwa dni jest kłute dożylnie. To jest naprawdę straszny ból, straszne przeżycie dla tych dzieci” – podkreśla Witkowski.

Rodzice zgłaszający się do fundacji opowiadają dramatyczne historie. Aby chronić żyły, wielu pacjentów ma zakładane tzw. porty naczyniowe. „Jest to terapia dedykowana leczeniu onkologicznemu, stosowana na kilka miesięcy. Dzieci z hemofilią noszą porty przez sześć, siedem lat. Często dochodzi do powikłań – fragment portu potrafi oderwać się i trafić do serca, dziecko ledwo przeżywa” – mówi ekspert. Każda infekcja czy gorączka może oznaczać ryzyko sepsy i długotrwałej hospitalizacji.

Polska na końcu Europy

Podczas gdy w całej UE emicyzumab jest standardem, w Polsce dostęp do leku uzyskała jedynie wąska grupa pacjentów. „W lipcu 2024 roku lek wprowadzono do programu lekowego, ale tylko dla dzieci do drugiego roku życia lub z poważnymi komplikacjami. To kilkadziesiąt osób w skali kraju” – przypomina Witkowski.

Fundacja zebrała ponad 100 tys. podpisów pod petycją o rozszerzenie refundacji, a producent złożył stosowny wniosek. „Niestety kilka dni temu Komisja Ekonomiczna przy Ministrze Zdrowia wydała opinię negatywną. To całkowicie niezrozumiałe, bo koszt terapii nie obciąża dodatkowo budżetu NFZ, a inne koszty – operacyjne, szpitalne – są znacznie wyższe” – tłumaczy.

Podobny problem dotyczy czynników długodziałających. – „Od 2008 roku pacjenci pediatryczni ani razu nie mieli szansy z nich skorzystać. A to kilkadziesiąt mniej wkłuć rocznie, kilkadziesiąt mniej dramatów dla rodzin” – zaznacza przedstawiciel fundacji.

Katarzyna Hubicz