- Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym w Polsce mogą stracić dostęp do przełomowej terapii CAR-T, która daje niemal 100% skuteczności.
- Ministerstwo Zdrowia wydało negatywne decyzje w sprawie refundacji, tłumacząc to zbyt wysokimi kosztami.
- Hematolodzy i chorzy apelują o wypracowanie racjonalnego modelu finansowania, który pogodzi potrzeby pacjentów z odpowiedzialnością za publiczne środki.
Przełomowa terapia CAR-T: szansa na życie z ciężkim nowotworem
Decyzja Ministerstwa Zdrowia o zakończeniu procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym wywołała obawy wśród hematologów i chorych. Ich zdaniem, to pozbawienie szansy na dostęp do leczenia, które jest obecnie najskuteczniejszą dostępną opcją dla osób z tym podstępnym nowotworem układu krwiotwórczego.
Eksperci apelują o pilne znalezienie rozwiązania, które pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością resortu za środki publiczne. Szpiczak plazmocytowy to jeden z najczęstszych nowotworów układu krwiotwórczego, a terapia CAR-T nie jest jedynie modyfikacją dotychczasowego leczenia.
Jak podkreśla profesor Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych, to całkowicie odmienna strategia terapeutyczna. Wykorzystuje ona własne, genetycznie zmodyfikowane limfocyty T (komórki odpornościowe) pacjenta, aby zniszczyć komórki nowotworowe. Jej skuteczność jest niezwykle wysoka - sięga niemal 100 procent.
Obecnie, dla chorych na szpiczaka nawrotowego lub opornego na dotychczasowe leczenie, nie ma skuteczniejszej metody.
Jednorazowy zabieg, długotrwałe efekty
Profesor Jurczyszyn przypomniał, że terapia CAR-T podawana jest jednorazowo. Badania kliniczne, w tym III faza badania CARTITUDE-4, wykazały, że znacznie zmniejsza ona ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu ze standardowym leczeniem. Co więcej, przynosi również korzyści w zakresie całkowitego przeżycia pacjentów. W polskich ośrodkach chorzy na szpiczaka otrzymywali już terapię CAR-T w ramach badań klinicznych. - Wyniki są znakomite.
Wielu z nich wróciło do pracy i do pełnienia innych ról społecznych - podkreślił hematolog. Dr Wojciech Legieć, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, potwierdza te doniesienia. Jego zespół zakwalifikował do badań klinicznych CAR-T największą liczbę pacjentów. - W jednym z badań było to 16 pacjentów.
Od połowy 2023 roku tylko jeden z nich miał progresję szpiczaka i musieliśmy zastosować inne leczenie. Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii - wyjaśnił specjalista.
Dlaczego Ministerstwo Zdrowia odmawia refundacji?
Niestety, na początku sierpnia Ministerstwo Zdrowia zakończyło proces refundacyjny terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka. Ta decyzja, zdaniem hematologów, odbiera pacjentom szansę na skorzystanie z najskuteczniejszej dostępnej metody leczenia.
Biuro Komunikacji MZ, w odpowiedzi na pytanie PAP, poinformowało, że w resorcie toczyły się postępowania dotyczące dwóch różnych terapii CAR-T:
- ciltacabtagen autoleucel - w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w 2. i 3. linii.
- idecabtagen vicleucel - w leczeniu szpiczaka plazmocytowego od 3. linii.
Obydwa procesy zakończyły się negatywnymi decyzjami w pierwszej instancji, ponieważ nie spełniły części kryteriów ustawy o refundacji.
Głównym problemem była wysokość szacowanego wzrostu wydatków NFZ, obliczonego na podstawie warunków cenowych przedłożonych przez firmy. Ministerstwo Zdrowia zaznaczyło jednak, że dla obu terapii toczą się aktualnie postępowania w drugiej instancji.
Wysokie koszty? AOTMiT widzi przestrzeń do negocjacji
Profesor Jurczyszyn podkreślił, że terapia CAR-T nie jest prosta ani pozbawiona ryzyka. Wymaga starannej kwalifikacji, doświadczonych zespołów, odpowiedniej infrastruktury i monitorowania potencjalnie ciężkich działań niepożądanych.
Te wymagania są określone przez Europejską Agencję Leków. - Dlatego decyzja o jej dostępności powinna opierać się na medycynie opartej na dowodach, doświadczeniu wyspecjalizowanych ośrodków oraz racjonalnym modelu finansowania. A nie na samym fakcie, że mamy do czynienia z kosztowną terapią zaawansowaną - napisał profesor Jurczyszyn w liście otwartym do MZ.
Co ważne, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) już 29 grudnia ubiegłego roku zarekomendował objęcie terapii ciltacabtagene autoleucel refundacją w programie lekowym B.54. Wskazał jednocześnie na konieczność dalszego obniżenia ceny oraz rozszerzenia instrumentów dzielenia ryzyka.
Te mechanizmy służą obniżeniu realnego kosztu terapii dla płatnika publicznego. - To oznacza, że istnieje przestrzeń do poszukiwania takiego mechanizmu finansowania CAR-T, który pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością decydentów za środki publiczne - powiedział profesor Jurczyszyn.
Ukryte koszty braku dostępu do CAR-T
Eksperci zwracają uwagę, że koszty braku dostępu do terapii CAR-T mogą być bardzo wysokie. - To są koszty różnych leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia non-stop przez rok do wielu lat, czyli do czasu progresji, to są koszty hospitalizacji i leczenia powikłań. Gdyby je policzyć, to bardzo prawdopodobne jest, że koszty jednorazowo podanej terapii CAR-T będą mniejsze - tłumaczy hematolog.
Dodał, że dochodzą do tego również koszty utraty aktywności zawodowej i społecznej pacjentów.
Dr Legieć ocenia, że terapia CAR-T ogromnie ogranicza koszty powikłań związanych z następującymi po sobie liniami leczenia w modelu klasycznym. - Na przykład pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle - powiedział.
Czas jest kluczowy w walce ze szpiczakiem
W szpiczaku plazmocytowym ogromne znaczenie ma moment zastosowania skutecznej terapii. - Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać.
Jako lekarz nie mogę się pogodzić z tym, że najlepsze leczenie w drugiej i trzeciej linii dla pacjentów ze szpiczakiem nie jest dostępne w naszym kraju, a jest finansowane ze środków publicznych już w 13 krajach europejskich, w tym u naszych sąsiadów - podsumowuje profesor Jurczyszyn.
Ministerstwo Zdrowia w odpowiedzi przesłanej PAP zauważyło, że pacjenci ze szpiczakiem mają obecnie w ramach programu lekowego B.54. dostęp do wielu opcji terapeutycznych opartych na skojarzeniu kilku grup nowoczesnych leków. Dodatkowo, w leczeniu od 4. linii w ramach programu lekowego B.54. objęte refundacją są innowacyjne przeciwciała bispecyficzne.
Te przeciwciała, obok terapii CAR-T, stanowią przełomową metodę immunoterapii ukierunkowaną na limfocyty T. Resort podkreślił, że w najnowszym obwieszczeniu na 1 lipca br. objęto refundacją dwie kolejne terapie dedykowane chorym na szpiczaka plazmocytowego. Profesor Jurczyszyn docenia ten postęp i rozumie argument Ministerstwa Zdrowia o ograniczonych środkach publicznych.
Zwrócił jednak uwagę, że liczba refundowanych terapii nie jest równoznaczna z możliwością zastosowania właściwej terapii u konkretnego chorego we właściwym momencie choroby. - Część wymienianych przez Ministerstwo Zdrowia nowoczesnych terapii ma inne miejsce w sekwencji leczenia, podczas gdy ciltacabtagen autoleucel jest przeznaczony dla ściśle określonej populacji chorych już po wcześniejszej terapii - wyjaśnił specjalista.
Dramat pacjentów: prywatne zbiórki na ratunek
Przykładem jest 43-letni kardiolog Wojciech Rychard z Wrocławia. - U mnie szpiczak bardzo szybko nawrócił po pierwszej linii terapii, na drugą linię leczenia okazał się być oporny. Dlatego hematolodzy, z którymi się konsultowałem, ocenili, że najskuteczniejszą opcją leczenia dla mnie będzie CAR-T - wyjaśnił.
Na obecnym etapie rozwoju choroby, CAR-T daje mu szansę na najtrwalszą i najdłuższą remisję. - Dzięki temu mam szansę wrócić do normalnego życia zawodowego, społecznego. W moim przypadku zastosowanie terapii przeciwciałami bispecyficznymi nie tylko nie daje szansy na tak długą remisję, ale może też uniemożliwić mi w przyszłości skorzystanie z CAR-T lub sprawić, że będzie ona mniej skuteczna - podkreślił kardiolog.
Pan Rychard w tydzień zebrał środki na prywatnej zbiórce, aby sfinansować tę metodę leczenia. Przeszedł już procedurę separacji komórek, które pojechały do laboratorium w Belgii. Na przełomie września i października ma już otrzymać terapię. W ocenie Rycharda, nie wszystkim pacjentom potrzebującym tej metody leczenia uda się zebrać pieniądze. - Ale to nie tak powinno wyglądać.
Przecież CAR-T jest finansowana w Polsce ze środków publicznych dla chorych na chłoniaki czy białaczki. Dlaczego chorzy na szpiczaka mieliby jej nie otrzymywać? - wskazał.
Czy jest jeszcze nadzieja na porozumienie?
Profesor Jurczyszyn zaznaczył, że postępowanie dotyczące CAR-T nie jest definitywnie zakończone - obecnie toczy się postępowanie w drugiej instancji. Oznacza to, że nadal istnieje przestrzeń do poszukiwania rozwiązania. - Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia.
Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ją dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego - zaznaczył hematolog.
Eksperci oceniają, że w tym celu można wykorzystać różne instrumenty, takie jak:
- dzielenie ryzyka,
- wprowadzenie precyzyjnych kryteriów kwalifikacji,
- koncentracja leczenia w doświadczonych ośrodkach.
- Można negocjować z firmą zwrot części kosztów w przypadku niepowodzenia tego leczenia czy bardzo wczesnego niepowodzenia - wskazał dr Legieć.
Hematolodzy podkreślają, że nie chodzi o finansowanie tej terapii tysiącom czy nawet setkom pacjentów, ale kilkudziesięciu precyzyjnie wybranym chorym, dla których CAR-T jest często ostatnią deską ratunku.
