Hemofilia: pacjenci czekają na nowy program

W tym roku kończy się Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Program musi być kontynuowany, bo tylko wtedy chorzy będą mieli szansę na właściwą opiekę, której w Polsce wciąż brakuje.

Dzięki staraniom Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię sytuacja chorych na hemofilię w Polsce w ciągu ostatnich 10 lat znacznie się poprawiła, jednak standard opieki nad chorymi nadal odbiega od poziomu w innych krajach. Wcześniej jakość leczenia hemofilii w Polsce była na bardzo niskim poziomie.

- Hemofilia źle leczona powoduje bardzo poważne konsekwencje, chorzy mają bardzo poważnie uszkodzone stawy, wiele osób chodzi tylko dzięki ogromnej pracy ortopedów i rehabilitantów. Dlatego tak ważne jest dobre leczenie - mówił podczas konferencji prasowej z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Brak ośrodków kompleksowego leczenia

Hemofilia jest chorobą rzadką, niewielu lekarzy zna się na leczeniu. Powinny więc powstać ośrodki kompleksowej terapii, w których chorzy mogliby uzyskać pomoc specjalistów.

Powołanie takich ośrodków jest jednym z głównych celów niedawno powstałej nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2019-22.

- Pacjenci powinni mieć dostęp do kompleksowej opieki medycznej, dlatego najważniejsze jest obecnie utworzenie ośrodków kompleksowej opieki, w których chorzy na hemofilię będą mogli skonsultować się nie tylko z hematologiem, ale też z innymi specjalistami, np. ortopedą, chirurgiem, stomatologiem, hepatologiem, genetykiem, rehabilitantem, a kobiety z chorobą von Willebranda i pokrewnymi skazami krwotocznymi także z ginekologiem. Życie chorego na hemofilię zależy od wiedzy lekarza na temat możliwości terapeutycznych, dlatego tak ważna jest edukacja personelu medycznego – powiedziała prof. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

- Mamy nadzieję, że nowa edycja Narodowego Programu zostanie zatwierdzona w terminie, a program będzie realizowany i ośrodki powstaną – mówił Bogdan Gajewski.

Obecna na konferencji wiceminister zdrowia Katarzyna Głowala, zapewniła, że chorzy nie powinni się niepokoić, bo żadnego niebezpieczeństwa nie ma.

- Leki zostały zabezpieczone do końca pierwszego kwartału 2019 roku. Program, który został wypracowany przez zespół, trafił 30 marca do Ministerstwa Zdrowia, a 11 kwietnia wysłałam go do AOTMiT. Agencja ma 60 dni na wydanie opinii. Zapewniam, że chorzy nie zostaną bez leczenia. Program będzie kontynuowany bez opóźnień  - powiedziała wiceminister Głowala.

Narodowy Program przewiduje powstanie sieci ośrodków kompleksowego leczenia.

- Ośrodki powstaną dopiero, gdy procedury leczenia chorych na hemofilię w poradniach ambulatoryjnych zostaną adekwatnie wycenione. Aby uzyskać właściwą jakość leczenia, konieczne jest przygotowanie procedur i ich prawidłowa wycena, aby ta opieka nie obciążała  budżetu szpitala np. specjalistyczną diagnostyką - mówił Bogdan Gajewski.

Problemem pozostaje wciąż nieuregulowania kwestia procedur ratowniczych na SOR i w szpitalnych izbach przyjęć. W przypadku urazu chorzy na hemofilię powinni jak najszybciej otrzymać czynnik krzepnięcia.

Niestety, wciąż zdarzają się przypadki nieprawidłowego udzielania pomocy chorym na hemofilię: zwlekania lub wręcz odmowy podania czynnika. Powoduje to zagrożenie zdrowia i życia chorych na hemofilię.

Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię już od kilku lat występuje o uznanie karty chorego „Najpierw czynnik” za oficjalny dokument, który byłby respektowany przez służby ratownicze.

Niestety, apele Stowarzyszenia wciąż pozostają bez echa.

Poprawa dostępu do nowych leków

Zaopatrzenie w czynniki krzepnięcia w Polsce jest już na niezłym poziomie. - W Polsce poziom zużycia czynnika VIII na mieszkańca w 2016 roku wyniósł 6,38. To sporo, choć daleko nam jeszcze do Irlandii, gdzie wynosi on 10,84, czy do Węgier. Problemem jest jednak rodzaj stosowanych czynników krzepnięcia - oceniła prof. Krystyna Zawilska.

Zdecydowana większość dostępnych w Polsce leków to czynniki osoczopochodne, wytwarzane z osocza pozyskiwanego od wielu dawców, uważane przez większość ekspertów za mniej bezpieczne.

W leczeniu dorosłych chorych tylko 3-5 proc. wykorzystywanych leków to nowoczesne czynniki rekombinowane, wytwarzane metodami inżynierii genetycznej w zmodyfikowanych hodowlach komórkowych.

- Czynniki rekombinowane to nie tylko większe bezpieczeństwo, ale też lepsza skuteczność. Modyfikacja cząsteczki pomaga uzyskać dodatkowe efekty, np. powstają czynniki o przedłużonym działaniu. Dziś pacjent z hemofilią A musi przyjmować 150 zastrzyków dożylnych rocznie. Dzięki lekom długodziałającym liczna zastrzyków mogłaby zmniejszyć się do 100, a w hemofilii B - jeszcze bardziej. Pojawiają się też nowe leki, które całkowicie zmieniają leczenie chorych - można je podawać podskórnie, raz w tygodniu. Chcielibyśmy, by polscy chorzy też mieli do nich dostęp - mówiła prof. Zawilska.

Również nie wszystkie dzieci mają szansę na leczenie czynnikami rekombinowanymi. W programie leczenia profilaktycznego dzieci wciąż istnieje archaiczny zapis, niepoparty wiedzą medyczną, zgodnie z którym tylko dzieci, które nigdy nie były leczone lekami osoczopochodnymi, mogą  stosować w leczeniu czynniki rekombinowane.

Jak leczy się hemofilię na Węgrzech?

Jak dobrze zorganizować opiekę nad chorymi na hemofilię, pokazuje przykład Węgier. Organizacja opieki nad chorymi ze skazami krwotocznymi na Węgrzech jest na bardzo wysokim poziomie.

Chorzy mają zapewnioną kompleksową opiekę medyczną, szeroki dostęp do rekombinowanych czynników krzepnięcia oraz możliwość korzystania z nowoczesnych terapii.

- W moim kraju jest wyspecjalizowany ośrodek kompleksowej opieki dla chorych na hemofilię, który współpracuje z lekarzami i podmiotami leczniczymi, co zapewnia nam zindywidualizowaną, interdyscyplinarną opiekę - mówił David Lencses z węgierskiego Stowarzyszenia Chorych. - Państwo zapewnia nam sprawdzony w wielu krajach i zalecany przez Parlament Europejski efektywny model leczenia. Dzięki temu możemy prowadzić aktywne zawodowo i rodzinnie życie, zapominając o chorobie.

Na Węgrzech 43 proc stosowanych czynników krzepnięcia to leki rekombinowane. - Od urodzenia jestem leczony profilaktycznie, zawsze byłem osobą aktywną, grałem w piłkę nożną, siatkówkę, koszykówkę, nigdy nie czułem się poszkodowany tym, że mam hemofilię, m.in. dlatego że państwo zapewnia mi dobry dostęp do leków i dobrą organizację leczenia - mówił David Lencses.

- Mamy nadzieję, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, do której trafiła teraz nowa edycja Narodowego Programu, poprze go. Realizacja nowej edycji Programu może spowodować, że Polska dorówna do standardów europejskich, jeśli chodzi o leczenie hemofilii - mówi Bogdan Gajewski. – Z nadzieją czekamy na dobry Program.

Monika Majewska