Enlicitide, sprzedawany pod nazwą Lipfendra, został dopuszczony do stosowania w USA 17 lipca 2026 roku jako uzupełnienie diety i aktywności fizycznej u dorosłych z hipercholesterolemią, w tym z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną.
Nowy lek na cholesterol obniża LDL nawet o 59 proc.
To pierwszy doustny lek należący do grupy inhibitorów PCSK9, które wcześniej były dostępne wyłącznie w postaci zastrzyków. Skuteczność i bezpieczeństwo preparatu oceniono w dwóch randomizowanych badaniach kontrolowanych placebo z udziałem łącznie 3207 dorosłych. Uczestnicy przyjmowali wcześniej maksymalną tolerowaną dawkę statyny. W pierwszym badaniu, obejmującym osoby z rozpoznaną miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową lub wysokim ryzykiem jej rozwoju, średni wyjściowy poziom LDL wynosił 96 mg/dl. Po 24 tygodniach leczenia stężenie LDL spadło średnio o 56 proc. w porównaniu z placebo.
W drugim badaniu uczestniczyły osoby z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, u których średnia wartość początkowa wynosiła 119 mg/dl. W tej grupie po 24 tygodniach uzyskano przeciętną redukcję LDL o 59 proc. „Choroby sercowo-naczyniowe pozostają główną przyczyną zgonów w Stanach Zjednoczonych, a podwyższony cholesterol LDL jest jednym z najważniejszych modyfikowalnych czynników ryzyka” – podkreśla Michael Davis, pełniący obowiązki dyrektora ośrodka zajmującego się oceną leków. „To zatwierdzenie zapewnia dodatkową możliwość leczenia dorosłym z hipercholesterolemią i odzwierciedla szersze działania na rzecz wspierania znaczących postępów w dostępie pacjentów do terapii oraz zwalczania chorób przewlekłych” – dodaje Davis.
Tabletka na wysoki cholesterol zamiast zastrzyków PCSK9
Inhibitory PCSK9 nie są nową grupą leków, ale dotychczas wymagały podawania w zastrzykach raz lub dwa razy w miesiącu. Alirokumab i ewolokumab skutecznie obniżają poziom LDL, jednak nie wszyscy pacjenci chcą samodzielnie wykonywać sobie zastrzyki. Dodatkową przeszkodą pozostają koszty, które w Stanach Zjednoczonych wynoszą około 200–500 dolarów miesięcznie lub więcej. Refundacja często jest możliwa dopiero wtedy, gdy wcześniejsze metody leczenia nie przyniosły oczekiwanych efektów. Enlicitide przyjmuje się raz dziennie w postaci tabletki, na pusty żołądek, popijając niewielką ilością wody, czarnej kawy lub zwykłej herbaty. Jego wpływ na LDL jest zbliżony do działania preparatów podawanych we wstrzyknięciach. Miesięczna terapia ma kosztować około 300 dolarów, choć zasady refundacji nie są jeszcze jasno określone. W pierwszym badaniu częstość działań niepożądanych była podobna w grupie przyjmującej lek i placebo. W drugim najczęściej występowały biegunka oraz zawroty głowy. Odsetek osób, które przerwały leczenie z powodu działań niepożądanych, był podobny w obu grupach.
Lek obniżający cholesterol LDL może pomóc, gdy statyny nie wystarczają
Nowa terapia może mieć szczególne znaczenie dla osób, u których poziom LDL pozostaje zbyt wysoki mimo przyjmowania statyn lub innych leków obniżających cholesterol, a także dla pacjentów, którzy źle tolerują dotychczasowe leczenie. Wysokie stężenie LDL sprzyja odkładaniu cholesterolu w ścianach tętnic i powstawaniu blaszek miażdżycowych. Zwężają one naczynia i ograniczają przepływ krwi, a ich pęknięcie może prowadzić do powstania skrzepliny, zawału serca lub udaru. Hipercholesterolemia najczęściej nie daje charakterystycznych objawów i bywa wykrywana dopiero podczas badania krwi. Do jej rozwoju mogą przyczyniać się dieta, mała aktywność fizyczna, nadmierna masa ciała oraz uwarunkowania genetyczne. Zalecenia z 2026 roku wskazują, że u osób po zawale serca lub udarze docelowe stężenie LDL powinno wynosić poniżej 55 mg/dl. Przy tak niskim celu samo leczenie statyną nie zawsze wystarcza, dlatego doustny inhibitor PCSK9 może stać się kolejną możliwością dla pacjentów wymagających intensywnego obniżania cholesterolu.
Czy nowy lek na cholesterol zmniejsza ryzyko zawału i udaru?
Silne obniżenie LDL nie oznacza jeszcze, że nowy lek w takim samym stopniu zmniejsza liczbę zawałów, udarów i zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych. W przypadku stosowanych już inhibitorów PCSK9 podawanych w zastrzykach wykazano, że u osób z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym mogą zmniejszać częstość takich zdarzeń nawet o około 20 proc. w obserwacji trwającej co najmniej kilka lat. Dla enlicitide takich danych jeszcze nie ma. Trwa badanie, które ma odpowiedzieć na pytanie, czy doustny lek przyniesie podobne korzyści wykraczające poza samo obniżenie poziomu LDL, a wyniki mają być znane dopiero za kilka lat. Na obecnym etapie potwierdzono przede wszystkim jego bardzo silne działanie obniżające cholesterol – średnio o 56 proc. w jednej badanej grupie i 59 proc. w drugiej. O tym, jaką rolę enlicitide będzie odgrywać w długotrwałym leczeniu osób zagrożonych zawałem i udarem, zdecydują wyniki dalszych badań.
Polecany artykuł:
