1,5-roczna dziewczynka po raz pierwszy usłyszała rodziców. To zasługa przełomowej terapii

Terapia, która może zmieniać życie. Ten przełomowy sposób pozwolił 18-miesięcznej dziewczynce po raz pierwszy usłyszeć głos jej rodziców. Brytyjka jest najmłodszą na świecie osobą, której udało się przywrócić słuch dzięki nowej terapii genowej.

Terapia przywracająca słuch. "Nowa era w leczeniu głuchoty"

Według doniesień medialnych, półtoraroczna dziewczynka, która urodziła się całkowicie głucha, jest najmłodszą osobą na świecie, której udało się przywrócić słuch dzięki nowej terapii genowej. Zespoły medyczne na całym świecie - w tym w Chinach i Stanach Zjednoczonych - testują podobne metody i otrzymują dobre wyniki.

Terapia, polegająca na leczeniu dziedzicznej głuchoty, jest skoncentrowana na rzadkiej mutacji genetycznej. Brytyjski chirurg laryngolog, dr Manohar Bance, powiedział, że dziewczynka imieniem Opal jest pierwszą na świecie osobą, która otrzymała tę konkretną terapię.

Opal była leczona w szpitalu Addenbrooke's w Cambridge, będącym częścią fundacji Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust. Doktor Bance stwierdził, że wynik operacji u dziewczynki jest spektakularny. Wyjaśnił, że obecnie lekarze są blisko przywrócenia jej normalnego słuchu i mają nadzieję, że terapia okaże się potencjalnym lekarstwem na głuchotę także dla innych pacjentów. Zaznaczył, że terapia jest wynikiem kilkudziesięciu lat pracy i oznacza "nową erę w leczeniu głuchoty". 

Badania wciąż trwają. Opal jest tylko początkiem

Opal cierpiała na genetyczną postać neuropatii słuchowej spowodowanej zakłóceniami impulsów nerwowych przemieszczających się z ucha wewnętrznego do mózgu. Neuropatia słuchowa może być spowodowana wadą genu odpowiedzialnego za wytwarzanie białka zwanego otoferliną. Umożliwia ono komórkom ucha komunikację z nerwem słuchowym. Ta przełomowa terapia genowa pozwala przezwyciężyć tę wadę, dostarczając działającą kopię genu do ucha.

Doktor Bance stwierdził, że po operacji słuch Opal jest niemal normalny i oczekiwana jest dalsza poprawa. 

Jak podaje specjalista, także Chiny pracują nad terapią ukierunkowaną na odtworzenie tego samego genu, choć dr Bance twierdzi, że w ich przypadku stosowana jest inna technologia i inny sposób dostarczania kopii genu do organizmu. W Filadelfii natomiast lekarze dzielą się dobrymi wynikami terapii genowej u 11-letniego chłopca. 

Opal była pierwszą osobą, która wzięła udział w terapii genowej w Cambridge. Testy składają się z trzech części. Trójka maluchów - w tym Opal - otrzymała niską dawkę terapii genowej do jednego ucha. Inna trójka otrzymała wyższą dawkę, również do jednego ucha. Później, jeśli całość okaże się bezpieczna, więcej dzieci otrzyma dawkę, tym razem do obu uszu.

Dr Bance dodał, że obecnie stosowaną metodą leczenia neuropatii słuchowej są implanty.

Przez całe swoje życie słyszałem, że terapia genowa jest oddalona już tylko o 'pięć lat'. Teraz w końcu mogłem zobaczyć, jak rzeczywiście działa na ludzi. Było to spektakularne i budzące podziw.