Mutacja KRAS w raku trzustki. Dlaczego przez dekady była nie do pokonania?
Przez szesnaście lat pracy z pacjentami onkologicznymi dr Rachna Shroff z Centrum Onkologicznego Uniwersytetu Arizony widziała wiele ludzkich dramatów. Podczas tegorocznego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej w Chicago lekarka nie potrafiła jednak ukryć wzruszenia. Łzy płynące z oczu doświadczonego onkologa to rzadki widok, ale wyniki badań nad cząsteczką o nazwie daraksonrasib wywołały poruszenie.
Powód jest prosty: nauka w końcu uderzyła w najczulszy punkt wroga. Ponad 90 procent przypadków raka trzustki napędzanych jest przez zmutowane białko z rodziny genów RAS, odpowiadające za niekontrolowany podział komórek. Przez całe dziesięciolecia struktura tego białka była tak skomplikowana, że lekarze uznawali ten czynnik rakotwórczy za całkowicie „nieuleczalny”. Nowy lek działa jednak jak niezwykle precyzyjny klej molekularny, który dosłownie unieruchamia mutację KRAS, odcinając guz od paliwa do wzrostu.
Daraksonrasib podwoił czas przeżycia w raku trzustki. Wyniki badania klinicznego III fazy
Dla osób zmagających się z zaawansowanym rakiem trzustki, u których standardowe metody przestały działać, liczy się każdy dzień. Badanie kliniczne opublikowane na łamach prestiżowego „New England Journal of Medicine”, którym objęto 500 pacjentów z przerzutami, przyniosło rewolucyjne dane. Codzienne przyjmowanie eksperymentalnej tabletki niemal podwoiło medianę czasu przeżycia chorych – wzrosła ona do 13,2 miesiąca w porównaniu do zaledwie 6,7 miesiąca w grupie poddanej tradycyjnej chemioterapii.
Choć w statystykach liczby te mogą wydawać się skromne, w rzeczywistości klinicznej oznaczają fundamentalną zmianę. Zamiast wyniszczających wlewów w szpitalnej sali, pacjenci otrzymują domową terapię, która pozwala zachować chociaż pozory normalności. Co ważne, korzyści te nie kończą się na przedłużeniu życia. Uczestnicy badania zgłaszali wyraźne zmniejszenie dolegliwości bólowych i znacznie lepszą jakość życia, co przy tak agresywnej chorobie jest sukcesem na wagę złota.
Kiedy daraksonrasib będzie dostępny? FDA wdrożyła rozszerzony dostęp
Dr Brian Wolpin z Dana-Farber Cancer Institute nie ma wątpliwości, że daraksonrasib powinien stać się nowym standardem postępowania medycznego. Oczywiście, jak każda silna terapia celowana, lek niesie ze sobą pewne wyzwania – do najczęstszych skutków ubocznych należą uciążliwa wysypka skórna oraz bolesne owrzodzenia jamy ustnej. Są to jednak symptomy, którymi współczesna medycyna potrafi zarządzać znacznie lepiej niż toksycznym koktajlem klasycznej chemioterapii.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wdrożyła już procedurę przyspieszonego przeglądu dla tego preparatu. Uruchomiono również program tak zwanego rozszerzonego dostępu, dzięki któremu pacjenci spełniający kryteria mogą przyjąć lek jeszcze przed jego oficjalnym debiutem.
Naukowcy planują już testowanie cząsteczki na wcześniejszych etapach choroby – celem jest zmniejszanie guzów do takich rozmiarów, aby pacjenci, dotychczas nieoperacyjni, mogli bezpiecznie trafić na stół chirurgiczny.
Źródło: https://medicalxpress.com/
