VPRIV

1 fiolka zawiera 400 j. welaglucerazy alfa (po rekonstytucji 1 ml roztworu zawiera 100 j. welaglucerazy alfa).

Nazwa Zawartość opakowania Substancja czynna Cena 100% Ost. modyfikacja
VPRIV 1 fiolka, proszek do sporz. roztw. do inf.

Velaglucerase alfa

2019-04-05

Działanie

Welagluceraza alfa wytwarzana w linii komórek ludzkiego fibroblastu HT-1080 za pomocą technologii rekombinacji DNA. Jest glikoproteiną, której monomer ma masę około 63 kDa, posiada 497 aminokwasów i taką samą sekwencję aminokwasów co występujący naturalnie ludzki enzym - glukocerebrozydaza. Istnieje 5 potencjalnych miejsc N-glikozylacji, z których cztery są zajęte. Welagluceraza alfa jest wytwarzana tak, aby zawierała głównie glikany bogate w mannozę i wspomagała internalizację enzymu przez docelowe komórki fagocytarne za pośrednictwem receptora mannozy. Welagluceraza alfa uzupełnia niedobór lub zastępuje beta-glukocerebrozydazę, enzym, który jest katalizatorem hydrolizy glukocerebrozydu do glukozy i ceramidu w lizosomie, obniżając w ten sposób ilość nagromadzonego glukocerebrozydu i korygując patofizjologię leżącą u podstaw choroby Gauchera. Welagluceraza alfa podwyższa stężenie hemoglobiny i liczbę płytek krwi oraz zmniejsza objętość wątroby i śledziony u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu I. Stężenie welaglucerazy alfa w surowicy wzrasta gwałtownie przez pierwsze 20 min 60-minutowej infuzji, a następnie osiąga poziom stały, natomiast stężenie maksymalne (Cmax) jest zwykle osiągane w ostatnich 20 min infuzji. Po zakończeniu wlewu, stężenie welaglucerazy alfa w surowicy gwałtownie spada według jednofazowego lub dwufazowego schematu, a średni okres półtrwania mieści się w przedziale od 5 do 12 min dla dawek 15, 30, 45 i 60 j./kg. Wysoki klirens welaglucerazy alfa z surowicy (średnio od 6,7 do 7,6 ml/min/kg) jest zgodny z gwałtownym wychwytem welaglucerazy alfa do makrofagów poprzez receptory mannozy. Zakres klirensu welaglucerazy alfa u pacjentów pediatrycznych (wiek od 4 do 17 lat) mieści się w zakresie wartości klirensu u pacjentów dorosłych (wiek od 19 do 62 lat).

Dawkowanie

Dożylnie: 60 j./kg mc. co 2 tyg. Dawka leku może być zmodyfikowana indywidualnie dla każdego pacjenta w oparciu o osiągnięte i utrzymane cele terapeutyczne. W badaniach klinicznych stosowano dawki od 15 do 60 j./kg mc. podawane co 2 tygodnie. Dawek >60 j./kg mc. nie badano. Pacjenci aktualnie leczeni w związku z chorobą Gauchera typu I za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej z zastosowaniem imiglucerazy mogą przejść na terapię welaglucerazą alfa stosując taką samą dawkę i taką samą częstość dawkowania. Sposób podania. Lek należy podawać w postaci 60-minutowej infuzji dożylnej przez filtr o średnicy porów 0,22 μm. Terapia powinna być nadzorowana przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Podawanie leku w warunkach domowych pod nadzorem pracownika służby zdrowia może być rozważane wyłącznie u pacjentów, który otrzymali co najmniej 3 infuzje i dobrze tolerowali przyjmowane infuzje.

Wskazania

Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu I.

Przeciwwskazania

Ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocnicą.

Środki ostrożności

Jak każde podawane dożylnie białko, lek może wywoływać reakcje nadwrażliwości. Z tego względu podczas podawania welaglucerazy alfa powinna być dostępna odpowiednia natychmiastowa pomoc medyczna. Jeśli wystąpi ciężka reakcja, należy zastosować się do zasad współczesnych standardów medycyny ratunkowej. Należy zachować ostrożność podczas leczenia pacjentów, u których wcześniej wystąpiły objawy nadwrażliwości podczas stosowania innej enzymatycznej terapii zastępczej. Podczas leczenia mogą wystąpić reakcje wywołane podaniem infuzji (m.in.: ból i zawroty głowy, obniżone lub podwyższone ciśnienie krwi, mdłości, zmęczenie, gorączka). Leczenie tych reakcji powinno być uzależnione od ciężkości danej reakcji i powinno obejmować: spowolnienie szybkości wlewu, terapię lekami taki jak antyhistaminowe, przeciwgorączkowe i (lub) kortykosteroidy, i (lub) przerwanie i ponowne rozpoczęcie leczenia z wydłużonym czasem podawania infuzji. Leczenie zapobiegawcze lekami antyhistaminowymi i (lub) kortykosteroidami może zapobiec kolejnym reakcjom w przypadkach, w których konieczne było zastosowanie leczenia objawowego. Leczenia zapobiegawczego nie stosowano rutynowo przed podaniem infuzji welaglucerazy alfa podczas badań klinicznych. W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji wywołanej podaniem infuzji oraz w przypadku braku lub zaniku działania leku należy wykonać badania na obecność przeciwciał przeciw welaglucerazie alfa. Zawartość sodu (12,15 mg sodu w 1 fiolce) należy uwzględnić stosując lek u pacjentów będący na diecie niskosodowej.

Niepożądane działanie

Bardzo często: ból głowy, zawroty głowy, ból kości, ból stawów, ból pleców, reakcja wywołana podaniem infuzji, zmęczenie, gorączka. Często: reakcje nadwrażliwości, częstoskurcz, podwyższone ciśnienie krwi, obniżone ciśnienie krwi, zaczerwienienie twarzy, ból brzucha, mdłości, wysypka, pokrzywka, wydłużony czas APTT, obecność przeciwciał neutralizujących.

Ciąża i laktacja

Badania na zwierzętach nie wykazały szkodliwego wpływu leku na ciążę, rozwój embrionalny/zarodkowy, poród lub rozwój poporodowy; brak danych dotyczących stosowania welaglucerazy alfa u kobiet w ciąży. Należy zachować ostrożność podczas przepisywania leku kobietom w ciąży. Nie wiadomo, czy welagluceraza alfa przenika do mleka ludzkiego. Należy zachować ostrożność przepisując lek kobiecie karmiącej piersią.

Uwagi

Lek przechowywać w temp. 2-8st.C.

Preparat zawiera substancję: Velaglucerase alfa

Lek refundowany: NIE
Informacje o lekach dostarcza:

"Właściciel portalu Poradnikzdrowie.pl nie jest właścicielem Bazy Leków. Dostawca bazy leków oświadcza i informuje, że dokłada wszelkich starań, aby wszystkie opisy leków były zgodne z obowiązującym stanem wiedzy, a także oświadcza jednocześnie, że podstawowe znaczenie prawne ma zawsze ulotka dołączona do konkretnego leku, zatwierdzona przez Ministerstwo Zdrowia."