Myozyme

1 fiolka zawiera 50 mg alglukozydazy alfa.

Nazwa Zawartość opakowania Substancja czynna Cena 100% Ost. modyfikacja
Myozyme 1 fiolka 20 ml, proszek do sporz. konc. roztw. do inf.

Alglucosidase alfa

2019-04-05

Działanie

Rekombinowana postać ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy. Wytwarzana metodą rekombinowania DNA przy użyciu hodowli komórek jajnika chomika chińskiego. Uważa się, że alglukozydaza alfa przywraca aktywność lizosomalnej kwaśnej glukozydazy alfa, prowadząc do stabilizacji lub odbudowy funkcji mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych.

Dawkowanie

Leczenie preparatem powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu choroby Pompego lub innych wrodzonych chorób metabolicznych lub nerwowo-mięśniowych. Zalecana dawka wynosi 20 mg/kg mc., podawana raz na 2 tyg. w postaci infuzji dożylnej. Lek podawać stopniowo. Zaleca się rozpoczęcie infuzji z szybkością początkową 1 mg/kg mc./godz. co 30 min, aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości 7 mg/kg mc./godz., o ile nie wystąpią objawy reakcji związanych z infuzją. Nie ma dowodów, by należało stosować specjalne zasady podawania preparatu u młodzieży, dorosłych i pacjentów w podeszłym wieku. Nie oceniono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności preparatu u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby.

Wskazania

Długotrwała, enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego.

Przeciwwskazania

Zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) na substancję czynną lub na inne składniki preparatu po ponownej nieudanej próbie podania leku.

Środki ostrożności

Ze względu na możliwość wystąpienia ciężkich reakcji anafilaktycznych związanych z infuzją podczas podawania preparatu należy zapewnić dostępność odpowiednich leczniczych środków zapobiegawczych, włącznie ze sprzętem do resuscytacji krążeniowo-oddechowej. Jeżeli wystąpi ciężka nadwrażliwość lub reakcje anafilaktyczne, należy rozważyć natychmiastowe przerwanie infuzji preparatu i rozpocząć odpowiednie leczenie. Należy przestrzegać aktualnych standardów medycznych obowiązujących w leczeniu nagłych reakcji anafilaktycznych. W oparciu o badania kliniczne wydaje się, że ryzyko pojawienia się reakcji związanych z infuzją jest większe u pacjentów z rozpoznaniem postaci niemowlęcej, u których występuje wzrost miana przeciwciał oraz większe ryzyko wystąpienia reakcji związanych z infuzją obserwowano u pacjentów, którzy podczas infuzji preparatu byli chorzy na ostrą chorobę (np. zapalenie płuc, posocznica). Zachować ostrożność podczas ponownego podawania preparatu pacjentom, u których wystąpiły reakcje związane z infuzją (w szczególności reakcja anafilaktyczna). W przypadku wystąpienia łagodnych i przemijających reakcji, pomoc lekarska i przerwania infuzji nie muszą być konieczne. Większość reakcji związanych z infuzją skutecznie leczono zmniejszając szybkość infuzji, chwilowo przerywając lub podając przed jej rozpoczęciem doustne leki przeciwhistaminowe i (lub) przeciwgorączkowe i (lub) kortykosteroidy. Reakcje związane z infuzją mogą wystąpić podczas podawania preparatu, zwykle do 2 h po podaniu i są bardziej prawdopodobne przy większych szybkościach infuzji. W badaniach klinicznych u większości pacjentów stwierdzono zwykle w ciągu pierwszych 3 miesięcy leczenia, powstanie przeciwciał IgG przeciwko ludzkiej, rekombinowanej alfa-glukozydazie, stąd u tych pacjentów spodziewane jest wystąpienie serokonwersji. U pacjentów z wczesną postacią choroby leczonych większą dawką preparatu (40 mg/kg mc.) stwierdzono tendencję do powstawania przeciwciał o większych mianach. Wydaje się że prawdopodobieństwo niekorzystnego przebiegu choroby i wytworzenie się stałych, wysokich mian przeciwciał jest większe u pacjentów z ujemnym wynikiem badania CRIM, u których endogenne białko GAA nie zostało wykryte z zastosowaniem analizy Western blot, niż wśród pacjentów z dodatnim wynikiem badania CRIM (u których endogenne białko GAA zostało wykryte przy zastosowaniu tej samej analizy). Jednak wysokie, utrzymujące się miana przeciwciał również występują u niektórych pacjentów z dodatnim wynikiem badania CRIM. Uważa się, że niepomyślny przebieg choroby i wysokie, utrzymujące się miano przeciwciał mają etiologię wieloczynnikową. Należy regularnie monitorować miana przeciwciał IgG. Należy dokładnie monitorować podczas podawania preparatu stan pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego (ryzyko zaburzeń czynności serca i układu oddechowego) oraz pacjentów, u których występują przeciwciała IgE przeciwko preparatowi. Niektórym pacjentom ze stwierdzoną obecnością przeciwciał IgE skutecznie podawano powtórnie preparat zmniejszając szybkość infuzji i zmniejszając dawkę początkową, a dalsze przyjmowanie preparatu było pod ścisłą kontrolą.

Niepożądane działanie

Postać wczesna choroby Pompego. Bardzo często: tachykardia; uderzenia gorąca; zmniejszenie nasycenia krwi tlenem; przyspieszenie oddechu, kaszel; wymioty; pokrzywka, wysypka; gorączka. Często: niepokój; drżenie; sinica; nadciśnienie tętnicze, bladość; odbijanie, nudności; rumień, wysypka plamkowo-grudkowa, wysypka plamkowa, wysypka grudkowa, świąd; drażliwość, dreszcze; przyspieszenie rytmu serca, zwiększenie ciśnienia tętniczego, podwyższenie temperatury ciała. Postać późna choroby Pompego. Często: zawroty głowy, drętwienia, ból głowy; nadwrażliwość; uderzenia gorąca; ucisk w gardle; biegunka, wymioty, nudności; pokrzywka, wysypka grudkowa, świąd, nadmierna potliwość; kurcze mięśni, drżenie mięśni, bóle mięśni; zwiększenie ciśnienie tętniczego; gorączka, dyskomfort w klatce piersiowej, obrzęk obwodowy, opuchlizna miejscowa, zmęczenie, odczuwanie gorąca. Ponadto po dopuszczeniu leku do obrotu opisywano we wczesnej i późnej postaci choroby Pompego: niepokój ruchowy, drżenie, ból głowy, zapalenie spojówek, zatrzymanie akcji serca, bradykardię, tachykardię, sinicę, nadciśnienie tętnicze, niedociśnienie tętnicze, skurcz naczyń, bladość, zatrzymanie oddechu, bezdech, niewydolność oddechową, skurcz oskrzeli, świszczący oddech, obrzęk gardła, duszność, przyspieszenie oddechu, ucisk w gardle, świst krtaniowy, kaszel, ból brzucha, odbijanie, obrzęk okołooczodołowy, siność siatkowatą, zwiększone łzawienie, wysypkę, rumień, nadmierną potliwość, ból stawów, zespół nerczycowy, białkomocz, ból w klatce piersiowej, obrzęk twarzy, uczucie gorąca, gorączkę, dreszcze, dyskomfort w klatce piersiowej, drażliwość, uczucie zimna w obwodowych częściach ciała, ból w miejscu infuzji, reakcję w miejscu infuzji, zmniejszenie nasycenia krwi tlenem, przyspieszenie rytmu serca. U niewielkiego odsetka pacjentów (<1%) w badaniach klinicznych i doświadczeniach po wprowadzeniu do obrotu podczas infuzji doszło do wstrząsu anafilaktycznego i (lub) zatrzymania akcji serca, wymagającego resuscytacji. U niektórych pacjentów odnotowywano nawracające reakcje obejmujące objawy grypopodobne lub zespoły objawów obejmujące gorączkę, dreszcze, bóle mięśni i stawów, ból lub męczliwość, występujące po wlewie leku i trwające zwykle przez kilka dni. W przypadku większości pacjentów z powodzeniem ponownie włączano alglukozydazę alfa w małych dawkach i (lub) stosowano wstępne leczenie lekami przeciwzapalnymi i (lub) kortykosteroidami. U pacjentów, u których odnotowano umiarkowane, ciężkie lub nawracające reakcje związane z infuzją, oznaczono przeciwciała klasy IgE, swoiste dla alglukozydazy alfa; dodatni wynik badania otrzymano u kilku pacjentów, w tym u kilku, u których wystąpiła reakcja anafilaktyczna. Donoszono o zespole nerczycowym i poważnych reakcjach skórnych, przypuszczalnie o podłożu immunologicznym, w tym wrzodziejących i martwiczych zmianach skórnych.

Ciąża i laktacja

Preparatu nie podawać w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne (brak danych dotyczących stosowania alglukozydazy alfa). Zaleca się przerwanie karmienia piersią podczas terapii preparatem. Alglukozydaza alfa może przenikać do mleka kobiecego, brak danych dotyczących oddziaływania na niemowlęta karmione mlekiem matki, stosującej preparat.

Uwagi

Przed podaniem preparatu należy starannie ocenić stan kliniczny pacjenta, a w trakcie leczenia regularnie oceniać odpowiedź pacjenta na leczenie na podstawie pełnej analizy wszystkich objawów klinicznych choroby. Należy ściśle monitorować stan pacjentów i zgłaszać do firmy wszystkie przypadku reakcji związanych z infuzją, reakcji opóźnionych i możliwych reakcji immunologicznych. Wśród reakcji związanych z infuzją zgłaszano zawroty głowy - preparat może wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn w dniu infuzji.

Interakcje

Nie przeprowadzono badań interakcji alglukozydazy alfa z innymi lekami. Ponieważ alglukozydaza alfa jest rekombinowanym białkiem ludzkim, nie wydaje się, aby występowały jej interakcje z innymi lekami, w których pośredniczy cytochrom P450.

Preparat zawiera substancję: Alglucosidase alfa

Lek refundowany: NIE
Informacje o lekach dostarcza:

"Właściciel portalu Poradnikzdrowie.pl nie jest właścicielem Bazy Leków. Dostawca bazy leków oświadcza i informuje, że dokłada wszelkich starań, aby wszystkie opisy leków były zgodne z obowiązującym stanem wiedzy, a także oświadcza jednocześnie, że podstawowe znaczenie prawne ma zawsze ulotka dołączona do konkretnego leku, zatwierdzona przez Ministerstwo Zdrowia."